韓國基礎科學研究所（IBS）基因組工程中心研究人員開發了一種新的基因編輯平台，稱為類轉錄激活因子效應相關脫氨酶（TALED）。TALED是能夠在線粒體中進行A到G鹼基轉換的鹼基編輯器。這一發現是長達數十年治愈人類遺傳疾病之旅的結晶，而TALED，也被認為是基因編輯技術中最後缺失的一塊拼圖。研究成果發表在最新一期《細胞》雜誌上。 “基因剪刀”的魔力與缺憾 從1968年第一個限制性內切酶的發現、1985年聚合酶鍊式反應的發明到2013年CRISPR介導的基因組編輯的示範，生物技術的每一個新突破發現都進一步提高了操縱DNA的能力。特別是，新近開發的CRISPR—Cas系統（“基因剪刀”）允許對活細胞進行全面的基因組編輯。這為通過編輯人類基因組中的突變來治療以前無法治癒的遺傳疾病開闢了新的可能性。 雖然基因編輯在細胞的核基因組中取得了很大的成功，然而，科學家們在編輯擁有自己基因組的線粒體方面並不成功。線粒體，即所謂的“細胞的發電機”，是細胞中的微小細胞器，充當能量產生工廠。由於它是能量代謝的重要細胞器，如果基因發生突變，則會導致與能量代謝相關的嚴重遺傳疾病。