全球首例！瑞典一男子成功治癒糖尿病

8月4日，權威醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》的官網頭條發佈了一項研究報告：美國的一個研究團隊成功治癒一例來自瑞典的男性糖尿病患者。

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近幾年，“治癒”糖尿病的新聞屢有報導，國內外都有不少的案例。

比如，上海長征醫院的殷浩團隊，就成功治癒過多位1型糖尿病患者，並被新聞媒體報導。

為何這個研究格外引人矚目呢？

因為這可能是全球第一例真正意義上的“治癒”。

以往所謂的“治癒”，糖尿病患者雖然擺脫了降糖藥，但是卻需要終身服用“免疫抑製劑”。

擺脫了降糖藥的束縛，卻又套上了免疫藥的枷鎖，不少糖友因此而選擇了放棄。

而這個研究採用了新的技術，患者治療後不需要使用免疫抑製劑，徹底擺脫了藥物的束縛。

研究者使用一種被稱為“低免疫技術（HIP）”的方法，事先對移植的胰島細胞進行改造。

經過改造的移植細胞能逃避人體免疫系統的檢測，並持續在患者體內產生胰島素。

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我們知道，1型糖尿病是一種自身免疫性疾病。

患者自身的免疫系統會錯誤地攻擊並摧毀胰島β細胞，導致胰島素絕對缺乏，需要終身依賴外源性胰島素注射。
傳統的胰島細胞移植，來自捐贈者的胰島細胞會被患者免疫系統識別為“外來物”而發起攻擊，即“排異反應”。

為避免這種情況，接受移植者就需要終身服用免疫抑製劑，但這會削弱自身免疫力，增加感染和患癌風險。
這樣研究中，研究者採用基因編輯技術對捐贈的胰島細胞進行了三項關鍵修改：

敲除兩個基因：這兩個基因編碼的蛋白質最容易被免疫系統識別為“異物”。敲除後，能躲避免疫細胞的識別。

增強一個基因：這個基因編碼的蛋白能把細胞“偽裝”成“自己人”，避免被巨噬細胞等免疫細胞吞噬。
經過這番改造，這些外來的胰島細胞就像擁有了“隱形衣”，能有效規避免疫系統的識別和攻擊，從而使患者無需服用免疫抑製劑。

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接受治療的是一名42歲的瑞典男性，他自5歲起確診1型糖尿病，已有37年病史。
醫生將7960萬個經過基因編輯的胰島細胞注射到他的左側前臂肌肉中。

術後4個月，這些細胞仍在正常工作。

患者餐後C肽水平顯著升高，表明移植的細胞對血糖波動產生了反應並分泌了胰島素。

他的糖化血紅蛋白（HbA1c）水平下降了約42%，表明平均血糖水平得到了顯著改善。

不過，因為移植的細胞數量有限，目前僅能提供約7%的胰島素需求，患者目前仍需注射少量胰島素。

最重要的是，整個過程中，患者未使用任何免疫抑製劑，且體內也沒產生明顯的免疫反應。

這項突破為全球近千萬的1型糖尿病患者帶來了徹底治癒的希望。

但我們也要認識到其侷限性：目前僅有一例成功報告，其結果能否在不同個體中重複出現，需要更大規模的臨床試驗驗證。

另外，這些編輯後的細胞能否持續存活，也還需要後續的長期隨訪觀察。 （呂軍醫生）