製藥巨頭遭遇重大挫敗。
今日（9月8日）晚間，美股開盤後，製藥巨頭諾華製藥股價大幅下挫，暴跌超13%。消息面上，該公司備受關注的用於治療罕見肌肉萎縮症的藥物的Ⅲ期HARBOR研究未達到主要終點。
有華爾街機構分析稱，諾華製藥遭遇的一系列挫敗，使得投資者開始重新審視該公司未來業績的增長前景，除非諾華製藥進一步收購來彌補管線缺口，否則該公司的增長目標“很可能無法實現”。
美股製藥巨頭大跳水
9月8日晚間，美股盤初，諾華製藥股價重挫，截至22:30，跌幅達13.14%，總市值縮水至2641.61億美元。
消息面上，該公司在一周內遭遇三項臨床試驗挫敗，投資者擔憂其增長戰略將面臨巨大的不確定性。
諾華製藥周二宣佈，公司評估del-desiran治療1型強直性肌營養不良（DM1）的Ⅲ期HARBOR研究未達到主要終點。
據悉，該療法是公司於2025年以120億美元收購Avidity Biosciences時獲得的。這是公司CEO萬思瀚任期內規模最大的收購，旨在增強公司產品線。
傑富瑞分析師在此前發佈的報告中指出，HARBOR研究“必須取得成果”才能證明收購價格的合理性。如今，研究結果引發了投資者對這筆投資是否正確的質疑。
HARBOR是一項全球、隨機、雙盲、安慰劑對照Ⅲ期研究，計畫納入約150名DM1患者，治療周期54周。結果顯示，del-desiran 相比安慰劑，未能在這一主要終點上實現有統計學意義的改善。
諾華製藥表示，該藥物在主要終點指標上並未顯示出與安慰劑相比具有統計學意義的顯著改善。del-desiran在次要終點指標和探索性分析中顯示出“臨床活性跡象”，但詳細資料尚未公佈。該試驗的次要終點指標包括握力、步行或跑步能力、整體肌肉力量和日常生活功能。
諾華製藥首席醫療官ShreeramAradhye表示，公司將“繼續探索HARBOR研究的完整資料集”，然後再決定該項目的下一步計畫。DM1是一種進行性遺傳性疾病，會導致骨骼肌萎縮，據估計每10萬人中有9.27人患病，是歐洲血統成年人中最常見的肌營養不良症類型。目前尚無獲批的疾病修飾療法用於治療該疾病。
這是諾華製藥近期遭遇的一系列挫折中的最新一起。該公司上周宣佈因三名患者死亡，已於8月份暫停了一項針對自身免疫性疾病的實驗性細胞療法的臨床試驗。
此外，諾華製藥上周還宣佈，旨在降低脂蛋白(a)的pelacarsen在Ⅲ期 Lp(a)HORIZON試驗中與安慰劑相比，並未顯著降低心臟病發作、中風、心血管死亡或緊急冠狀動脈手術的風險。
分析師曾預測，如果pelacarsen的療效試驗成功，其年銷售額峰值將達到30億至60億美元。
增長前景蒙上陰影
上述一系列的重大挫敗，使得投資者重新審視諾華製藥未來業績的增長前景（2025年至2030年五年銷售額復合年增長率5%至6%）。傑富瑞表示，除非諾華製藥進行進一步的收購來彌補管線缺口，否則這一增長目標“很可能無法實現”。
據悉，諾華製藥目前兩大收入來源分別是，治療心力衰竭的藥物Entresto、自身免疫性疾病的療法Cosentyx，但隨著相關專利即將到期，這兩款藥物都將在未來幾年失去市場獨佔權。
巴克萊指出，del-desiran、pelacarsen原本被市場寄予厚望，兩款藥合計對應約50億美元的潛在峰值銷售額。但隨著這兩款藥物的研發進展受挫，諾華製藥未來的增長空間可能受到壓縮。該行預計諾華股價將明顯跑輸大市，其目前較同行約20%的估值溢價也可能因此縮小。
目前投資者最關心的問題是，諾華製藥現有研發管線能否支撐未來增長，以及公司能否通過併購持續補充新的增長動力。
目前市場關注的焦點是del-brax，這是Avidity Biosciences公司開發的第三種候選藥物，預計最早要到2028年才能公佈Ⅲ期臨床試驗資料。這意味著，諾華製藥將在未來幾年內需要依靠其他在研項目和潛在的併購交易來維持增長。
諾華製藥上周報告稱，其布魯頓酪氨酸激酶抑製劑remibrutinib在復髮型多發性硬化症的Ⅲ期臨床試驗中取得了積極的成果，顯示出具有臨床意義的疾病進展減緩。另一項針對化膿性汗腺炎（一種慢性皮膚病）的remibrutinib研究資料預計將於今年晚些時候公佈。 (券商中國)