創新藥物研發國家科技重大專項技術總師曹雪濤：新一輪“創新藥物研發國家科技重大專項”已正式啟動創新藥又有大消息。在10月26日上午的第十屆醫藥創新與投資大會上，曾任中國國家衛健委副主任的第十四屆全國政協教科衛體委員會副主任、中國工程院院士、創新藥物研發國家科技重大專項技術總師曹雪濤表示，2025年，新一輪“創新藥物研發國家科技重大專項”已正式啟動，該專項與上一輪新藥專項接續，擬在未來實現跨越式發展。2008年～2020年，國家實施了“重大新藥創製”科技重大專項，圍繞專項研發重點攻關，成效顯著，取得“五大標誌性成果”，有力推動中國新藥研發由“仿”到“創”、醫藥產業由“大”到“強”的趨勢性變化。曹雪濤在關於“創新藥物研發國家科技重大專項的戰略思考與實施路徑”的主題演講中指出，在新形勢下，中國生物醫藥產業也面臨新挑戰，其中備受關注的是原始創新能力弱：與發達國家相比，中國FIC創新藥相對不足，重磅炸彈級產品較少，截至2025年8月，中國Top20企業的FIC（First-in-class，首創藥物）管線數量僅為全球Top20藥企的三分之一；中國驅動新藥發展的核心技術少，全新靶點、機制、新治療概念和治療策略的發現，與發達國家仍有差距。此外，國際臨床研究佈局欠缺也是新挑戰之一。國際多中心臨床研究是新藥走向全球市場的關鍵一步，但2024年中國藥企開展的國際多中心臨床研究僅佔總數的2.6%，而國外藥企達24.9%。據曹雪濤介紹，新階段的“創新藥物研發國家科技重大專項”在組織管理模式方面有四大創新：一是確立了“兩總兩辦”的新架構（即行政總指揮、技術總師、專項辦、總師辦），並在中央科技委員會的宏觀協調下，提升管理的專業化與協同效率。二是變革項目組織模式，從高校、科研院所向創新型研發企業轉移，並通過組建跨機構、跨學科的“大團隊”，解決以往“多、小、散”的問題；三是強化協同聯動，加強與傳染病防治、慢病防控等國家級科技計畫及前端研發計畫的有機銜接；四是同步加強監管科學體系建設，提升對FIC藥物等創新藥的審評能力，為新藥上市保駕護航。從2025年第一批指南發佈到2035年，新一輪的重大專項計畫十年實現四個“轉變”，即從側重品種研發向建設新藥創製能力帶動品種創新轉變，從強調中下游產業鏈向關注上游創新鏈（重大基礎和技術研究等）轉變，從支援仿製藥在內的新藥研發向重點支援原創新藥研發轉變，從針對10類重大疾病向根據中國疾病譜變化和市場機制失靈疾病統籌佈局轉變。在2025年和2026年指南部署情況方面，聚焦新靶點、新技術、新理論、新機制，包括基於人工智慧的原創靶點發現、中醫藥理論指導下的人工智慧和資料驅動的中藥研發新範式；通用型CAR-T、人工再生血小板技術、靶向蛋白降解等新技術調控神經中樞炎症的新機制和新理論、調節非阿片類受體鎮痛的新機制和新理論等。曹雪濤最後表示：“在預期目標方面，預計到2035年，建成自主可控、運行高效、支撐有力的國家藥物創新體系，突破一批化學藥、中藥、生物藥等新藥創製重大關鍵核心技術，創製一批針對中國疾病譜、具有臨床價值的高水平創新藥物，造就一批創新能力佳、產品優、影響力大的國際頭部企業，全鏈條新藥研發綜合創新能力進入世界第一梯隊，形成產學研用醫藥創新生態體系和政策環境，成為世界新藥創製中心和生物醫藥產業高地。” (中國基金報)