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近日，生物科技知名意見領袖Raminderpal Singh博士發表了他對2026年AI製藥的發展預測。
Raminderpal Singh擁有超過30年的軟體開發、產品管理和市場推廣經驗，現任20/15 Visioneers全球AI與生成式AI負責人、生物技術公司Incubate Bio的聯合創始人。
他曾領導IBM Watson基因組分析業務，並擔任Eagle Genomics微生物組部門負責人。
在他看來，進入2026年，AI藥物發現正處於臨床驗證與市場波動的關鍵拐點。未來一年，要麼將證實該行業長達十年的投資邏輯，要麼將迫使行業對預期進行根本性調整。
核心觀點：
1、III期臨床試驗資料成為決定性考驗：2026年AI藥物能否真正有效，將由III期臨床結果首次大規模驗證。
2、監管指南正式落地實施：FDA與歐盟將於2026年確立AI在藥物研發中的高風險應用監管框架。
3、投資理性取代市場狂熱：資本正從炒作轉向聚焦頭部企業，行業進入整合與淘汰階段。
4、早期發現周期縮短，但臨床階段無加速：AI顯著提速早期研發，但無法突破臨床及監管等剛性瓶頸。
5、智能體變革科學工作流程：基於可驗證獎勵的強化學習正催生能自主執行多步科研任務的智能體。
6、自主實驗室加速擴張，但仍處於實驗階段：自動駕駛實驗室雖快速部署，尚不能獨立產出經驗證的候選藥物。
7、中國AI保持領先地位：中國AI藥企交易佔比持續上升。
8、蛋白質結構預測走向成熟，但未能解決藥物發現核心難題：結構預測是必要條件，但不足以確保成藥成功。
9、資料質量仍是主要障礙：低品質與碎片化資料仍是AI項目失敗主因，聯邦學習或帶來階段性突破。
10、首個AI發現藥物有望獲批：若進展順利，首個AI藥物或於2027年前後獲批，標誌技術合法性確立。
2026年最具影響力的進展將是III期臨床試驗結果，這將決定AI能否大規模產出真正有效的藥物。目前最先進的AI設計藥物正進入關鍵試驗階段，全年預計將有多項臨床資料公佈。
這些結果將首次大規模檢驗AI是否能提高臨床成功率，打破製藥行業長期存在的約90%失敗率困境。積極的III期資料可能驗證基於物理學的AI設計在特定靶點上的有效性，有望推動監管申報，並在2027年逐步進入審批階段。然而，從歷史淘汰率來看，出現更多臨床失敗的機率依然較高。
一些人士質疑AI是否能從根本上改善臨床結局，他們指出，AI發現的化合物與傳統方法發現的分子在進展率上並無顯著差異。III期資料可能僅體現出試驗周期的縮短，而非療效的提升。
FDA的AI指南草案有望在2026年定稿，要求申辦者為高風險AI應用制定可信度評估計畫，並提交關於模型架構、訓練資料及治理機制的詳細檔案。歐盟AI法案的高風險條款將於2026年8月2日生效，部分藥物研發AI可能被歸類為高風險應用。
這為在監管關鍵應用中使用AI的製藥企業設定了新的合規要求，但監管場景下AI模型驗證的具體要求仍未明確。製藥企業正等待分類標準的進一步明確，以區分“低風險”的早期發現工具與影響監管申報的“高風險”應用。
該指南重點關注影響監管決策的AI應用，明確將早期發現排除在外。這意味著目前大多數AI藥物發現應用均不在監管範圍內。
市場預測顯示，AI藥物發現市場規模將從2025年的約50-70億美元增長至2026年的80-100億美元，部分估算表明，生成式AI有望為製藥行業整體帶來每年600-1100億美元的價值。
然而，2025年的市場趨勢顯示，小型AI藥物發現企業正面臨生存壓力。
多家企業儘管獲得了大量資金支援，仍徹底倒閉；另有企業宣佈裁員20%以上，部分企業則尋求退市。風險投資仍集中在資金充足的頭部企業，而小型企業則舉步維艱。
預計市場整合將持續，實力較強的企業將收購陷入困境的資產，而弱勢企業將徹底退出市場。
AI驅動的工作流程將顯著縮短早期發現周期30%-40%，並將臨床前候選藥物研發時間縮短至13-18個月（傳統方法需3-4年）。抗體設計領域的進展顯示，命中率達到16%-20%，遠超0.1%的傳統計算基準，這是靶點到候選藥物轉化效率的真正進步。
然而，臨床試驗持續時間、監管審查周期及生產規模化處理程序仍未改變。生物學特性、患者招募及監管要求構成了AI無法繞過的剛性約束。
“藥物研發速度提升10倍”的說法，混淆了臨床前階段加速與整體研發周期的概念——這種誤導性表述損害了行業可信度。
AI在早期發現階段展現出可量化的價值，但並未從根本上改變製藥研發的經濟模型。該技術僅縮短了多年研發流程中的一個環節，並未改變瓶頸步驟的效率。
一個重要的新興趨勢是，將帶可驗證獎勵的強化學習（RLVR）應用於訓練能夠自主完成多步驟研究任務的科學智能體。
與依賴專家演示資料集的監督學習不同，RLVR通過計算驗證（如程式碼執行或實驗驗證）提供客觀獎勵訊號，指導智能體訓練。
目前，多家機構正部署將大型語言模型與強化學習相結合的框架，實現文獻綜述、假設生成、實驗設計、資料分析及結果總結的自動化。這些系統採用多輪互動環境，智能體採取行動、接收反饋，直至完成任務。訓練架構將模型部署與智能體邏輯分離，實現平行執行和規模化部署，避免依賴衝突。
關鍵技術創新：該架構由三個要素組成——模型（封裝推理端點）、資源（提供工具實現和驗證邏輯）、智能體（協調互動過程）。這種分離使智能體能夠非同步呼叫模型進行推理、呼叫資源執行工具，打造真正自主的科學助手。
實際應用：科學強化學習（RL）環境目前已覆蓋數學、科學文獻研究、分子克隆問題及多步驟科學問題求解。經RLVR訓練的智能體能夠將預訓練階段習得的技能組合成新的工作流程，實現特定科學目標——這是單純監督學習無法實現的能力。
關鍵侷限：當前自主系統擅長執行預定義的實驗方案，但在初始假設失敗時，缺乏創造性問題解決能力。人類科學家在戰略決策和處理意外結果方面仍不可或缺。此外，基於RLVR的訓練方法在初期可能學習進度緩慢，後期才呈現陡峭的學習曲線——這種模式需要足夠的耐心和計算資源支援。
自動駕駛實驗室將迅速普及，多家機構將部署機器人設施，並為自主實驗室籌集大量資金。這些“閉環”系統通過24小時不間斷運行實驗，加速設計-合成-測試-學習周期。AI的應用也將從發現階段延伸至臨床試驗營運領域。
然而，自主實驗室尚未展現出獨立發現經驗證藥物候選物的能力。濕實驗室機器人與干實驗室AI的整合在組織層面仍面臨複雜性，需要大量資本投入，只有資金充足的企業才能承受。
侷限：儘管強化學習智能體取得了進展，但執行方案與真正科學發現之間的差距依然存在。該技術僅加速了迭代過程，無法替代科學洞察力。
中國AI藥物發現企業將繼續保持優勢地位，其在全球生物技術授權交易中的佔比已從2023-2024年的21%提升至2025年第一季度的32%。
然而，地緣政治緊張、資料安全擔憂及監管審查帶來了巨大不確定性。部分重大合作公告涉及的企業成立時間較短，公開業績記錄有限。西方企業在華投資面臨嚴格審查。
風險評估：西方製藥企業在獲取中國AI能力與管理地緣政治、監管風險之間面臨艱難權衡。
先進的蛋白質結構預測模型在預測蛋白質、DNA、RNA及配體相互作用方面，較傳統方法提升了50%以上。新模型將能力延伸至結合親和力預測，成為成熟的量產技術。
然而，精準的結構預測並不意味著靶點可成藥或分子研發成功。當前模型在處理構象變化方面仍存在困難，且存在持續偏差。競賽結果顯示，新模型在蛋白質-配體相互作用預測上並未顯著優於舊方法。
核心洞察：最優應用方式是將AI與基於物理學的最佳化相結合，而非單純依賴預測。結構預測是藥物發現成功的必要條件，但並非充分條件。
對科技高管的調查顯示，68%的受訪者認為資料質量低下和治理不善是AI項目失敗的主要原因。由於成本、隱私法規及資料共享限制，具有生物、藥理學和臨床註釋的高品質、嚴格篩選資料集依然稀缺。
聯邦學習平台將逐步興起，通過隱私保護架構整合專有資料。然而，技術挑戰包括跨機構資料標準化、智慧財產權問題及計算基礎設施需求。
客觀侷限：行業面臨的根本挑戰並非演算法複雜度，而是資料可獲得性。這一障礙在2026年不太可能完全解決，但聯邦學習方法可能帶來階段性進展。
若2026年推進監管申報並獲得FDA優先審查，首個AI發現藥物可能在2026年末或2027年初獲批。更現實的獲批時間範圍是2027-2028年。
許多“AI發現”藥物仍涉及大量人類干預，導致成果歸屬難以界定。獲批之時，也不會在一夜之間變革藥物研發，但將驗證AI作為合法發現工具的價值。
在獲批之前，整個領域仍處於“概念驗證”階段。無論多少合作、融資或會議報告，都無法替代監管批准和商業成功。
2026年是AI藥物發現的關鍵考驗之年。該領域已從投機性技術發展至早期臨床驗證階段，但承諾與表現之間的差距依然顯著。III期結果將決定AI能否大規模產出有效藥物，而非僅僅縮短臨床前周期。
對於我們這些為科學工作流程開發AI應用的人而言，核心資訊十分明確：專注於特定流程的可量化改進，而非宣揚革命性突破。
AI縮短了早期發現周期，提高了特定應用的命中率，實現了複雜生物資料分析。能夠自主進行科學推理的強化學習智能體的出現，標誌著自動化能力的真正進步。這些有價值的貢獻，值得行業持續投入。
然而，AI尚未解決臨床驗證、監管批准和商業成功的根本挑戰。這項技術是強大的工具，而非萬能藥。 (智藥局)