新鮮出爐的2026年諾貝爾生理學或醫學獎授予了卡爾·代塞爾羅思（Karl Deisseroth），彼得·黑格曼（Peter Hegemann）和格奧爾格·納格爾（Georg Nagel），他們發現了一種用光就能打開的“光控開關”（光控離子通道），並由此催生了光遺傳學（optogenetics），讓人們能在活體大腦中開啟或關閉單個神經細胞的活動。

神經科學家一直夢想著能夠隨意控制特異神經元的活性，是光讓他們夢想成真了！光遺傳學技術實現了特異、快速、直接地改變神經元活性，從而使“光”成了腦細胞乃至動物行為的開關。無數的神經科學難題以嶄新的視角被重新闡述。

電影《黑衣人》中，只要閃光筆一閃，目擊者便會瞬間失去記憶。現實可能比電影中更神奇：科學家已經能夠用特定波長的可見光來精準無誤地控制小鼠的特定行為。

電影《黑衣人2》劇照｜douban.com

他們給小鼠的腦袋接上光纖，只要藍光一亮，小鼠立即開始轉圈跑，而燈滅的時候小鼠完全正常。史丹佛大學的研究人員們更是利用此技術讓熟睡中的小鼠在毫無其他外界刺激的條件下瞬間完全清醒（一秒鐘，變清醒！）[1]。

除此之外，科學家還能夠通過藍光控制果蠅的逃逸行為，用黃光使扭動的蠕蟲安靜下來，用藍光控制小鼠心肌細胞收縮節律使之與藍光頻閃同步。如此神奇的本領在16年前也讓《自然》雜誌稱讚不已，光遺傳學技術榮獲2010年“自然技術”年度榮譽[2]。

光遺傳學中的“遺傳”兩字乍一看很容易讓人聯想到“豌豆大叔”孟德爾的經典遺傳學。然而實際上遺傳學和基因學在英文中都是genetics，光遺傳學（optogenetics）的全稱是“光刺激基因工程”（optical stimulation plus genetic engineering）。它將微生物學、現代遺傳（基因）學、神經科學、生物工程科學等各項技術結合起來，實現了對特殊細胞活性的定向控制[4]。這和我們想像中的傳統遺傳學著實相去甚遠。

那麼，光遺傳學技術究竟如何實現呢？

早在上個世紀，微生物科學家就已經發現某些藻類中存在“微生物視蛋白”。這些蛋白就像光控開關一樣，能夠被特異波長的光（最常見如可見光藍光、黃光）啟動或抑制，使細胞膜離子通道活性發生改變，從而細胞活性亦發生變化。

科學家將編碼相應視蛋白的基因從藻類DNA中分離，並給它加上一個特異啟動子（可以理解為開關），然後載入相應的病毒內；再通過腦內定位注射技術將病毒注射入實驗動物腦內特定部位、連上光纖[5] ，至此，大功告成，光控開關安裝完畢！只等微生物視蛋白在被感染的神經元中特異表達就能見證奇蹟了。

特異、快速、直接地控制神經元

光遺傳學技術表面看上去只是一項能夠改變神經元興奮性的技術，為何它會被冠以“劃時代”的名號並被《自然》雜誌予以極高殊榮呢？

藥物注射、電刺激等等也能改變細胞活性。但藥物注射的作用多是全身性的，但凡存在藥物受體的細胞都會受到藥物作用；即使在定位注射等技術手段的輔助之下，注射部位周圍細胞也可能受到藥物的影響。電刺激亦是如此，很難保證僅僅同一類神經元細胞接受電刺激訊號[4]。如果將交錯繁雜的神經元比作隱藏著罪犯（目標神經元）的擁擠人群的話，抓賊過程中放電（電刺激）和撒藥（藥物刺激）都將無可避免地“牽連無辜”。

與之相反，光遺傳學技術的重要突破之一就在於它真正實現同類細胞被精確地刺激：通過給特定的細胞裝上開關（特異性啟動子），微生物光敏蛋白能夠非常精確地在某一類神經元中表達，即使這些神經元同其他神經細胞交織如網，亦能夠保證在光照下的精準啟動或抑制[5]。

光遺傳學技術幾乎使得特定行為和光刺激同步發生。它無需等待血液或其他介質將刺激源運到靶點細胞（實際上，刺激是以光速抵達靶點細胞）；亦不存在半衰期等藥物代謝特性，一旦光照停止，刺激立即結束。而相對於激素等通過受體調控基因轉錄表達等間接刺激而言，光遺傳學技術使得因果之間的聯絡更為直觀。

理論上光遺傳學技術可以運用在任何細胞系（可長期連續傳代的培養細胞）中，但目前最熱門的還是其在神經科學領域的廣泛應用。它在技術水平上的巨大突破使得我們能夠從全新的角度再次思考與探索近乎整個神經科學領域——所有神經科學的問題，我們都可以再一次提問：究竟是那種神經元在起作用？

記憶是如何形成的，又記憶體在那裡？那些神經元參與了感知的形成？不同行為表現究竟有那些神經元參與？在神經科學領域我們似乎從自行車時代步入了汽車時代。駕駛汽車再一次探險這知識的世界，你準備好了嗎？   (果殼)

10 月 5 日，2026 年首個諾貝爾獎揭曉。卡羅琳斯卡醫學院諾貝爾大會宣佈，將今年的生理學或醫學獎授予 Karl Deisseroth（卡爾·戴塞羅斯）、Peter Hegemann（彼得·赫格曼）和 Georg Nagel（格奧爾格·納格爾），表彰他們“在光門控離子通道和光遺傳學方面的發現”。三人將分享 1200 萬瑞典克朗獎金。

就在兩個月前，一家中國公司宣佈，基於光遺傳學的在研療法已獲准在國內開展臨床試驗。成立於 2019 年的中眸醫療，正在用 ZM-02 嘗試幫助晚期視網膜色素變性患者恢復部分視覺功能；公司此前已開展首次人體研究，並披露了 52 周隨訪資料。

中眸與這屆諾獎還有一層聯絡：Nagel 是其科學顧問委員會成員。今天獲獎的是支撐這一領域的基礎發現，中眸要繼續回答的，則是一種具體療法在患者身上能產生多大的獲益、能維持多久。

2026 年諾貝爾生理學或醫學獎三位得主。插畫：Niklas Elmehed；圖片沿用原稿所附獲獎海報。

▍從綠藻身上，找到一個光開關

這項技術最初要解釋的，是一株綠藻為什麼會朝光游動。Hegemann 長期研究衣藻（Chlamydomonas）對光的感知，Nagel 則擅長分析膜蛋白的功能。兩人的合作，把一種微生物的生存本能變成了可以被拆解、測量的細胞機制。

2002 年和 2003 年，研究團隊先後發表關於通道視紫紅質 ChR1、ChR2 的論文。這類蛋白把感光與離子通道的功能結合在一起：受到適當波長的光照，通道便會打開，帶電離子穿過細胞膜，改變細胞的電活動。把相應基因送入其他細胞，也能讓它們獲得對光的響應能力。

衣藻可以感知光，並向光源移動。光遺傳學的關鍵工具來自對這種微生物的研究。圖片：原稿所附科普示意圖。

下一步是讓神經元也接受這個“開關”。2005 年，具有神經科學和臨床精神科背景的 Deisseroth 與團隊，在大鼠來源的培養神經元中表達 ChR2，用藍光觸發神經訊號。2007 年，這套方法進一步進入活體小鼠大腦，光敏蛋白開始成為研究完整神經回路的工具。

神經科學家由此多了一種驗證因果關係的辦法。過去，研究者可以看到某些腦區在動物運動、形成記憶或產生情緒時變得活躍，但電刺激往往會同時影響附近不同類型的細胞。光遺傳學可以把光敏蛋白的表達限定在特定類型的神經元，再用光精確干預它們的活動。

讓培養神經元表達 ChR2 後，光照可觸發離子流與神經訊號。這是機制示意，並非視覺治療過程。圖片：原稿所附科普示意圖。

“某種行為發生時，那些細胞在活動”，於是可以繼續追問：主動啟動或抑制這些細胞，行為會不會改變？此後，研究者將不同光敏蛋白發展成啟動或抑制神經活動的工具，廣泛用於研究運動、獎勵、恐懼和記憶等神經回路。

Hegemann 和 Nagel 從微生物中找到可由光控制的膜蛋白，Deisseroth 等人把它們帶進神經元，並行展出一套研究方法。所謂“用光控制大腦”，實際指向對特定細胞和回路的干預，其精度和適用範圍都有明確邊界。

▍中眸醫療，先從晚期視網膜疾病切入

從神經科學工具走向治療，視覺恢復是光遺傳學較早進入人體研究的方向之一。視網膜色素變性，簡稱 RP，是一類遺傳性視網膜退行性疾病。到了晚期，負責接收光線的視桿、視錐細胞可能已大量損失，部分內層視網膜神經細胞卻仍然存活。

光遺傳療法嘗試利用這些殘存細胞，建立新的感光入口。研究者用腺相關病毒載體（AAV）遞送編碼光敏蛋白的基因，讓原本不承擔直接感光任務的細胞產生光響應，再把訊號傳入後續視覺通路。它試圖繞過已經受損的光感受器，因此有望覆蓋不同致病突變的患者。

中眸的 ZM-02 沿著這一思路開發，通過單次玻璃體腔注射遞送基因。公司開展的 MOON 研究是一項研究者發起的早期人體試驗，公開登記計畫納入 12 人，重點觀察安全性、耐受性及初步視覺功能變化。

中眸醫療官網的科學顧問委員會頁面列有 Georg Nagel

2026 年 5 月，中眸在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會期間披露，MOON 研究中 6 名接受給藥的患者完成 52 周隨訪。按公司公佈的視力評估結果，5 人的改善達到或超過 0.3 logMAR，6 人平均改善 0.61 logMAR；在這一量表中，數值下降代表視力改善。

這組資料提供了初步視覺改善訊號，樣本仍然很小，目前可見的 52 周結果來自公司對會議報告的披露。特定視力測試的進步，能否轉化為辨認物體、獨立行走等日常能力，還需要相應的功能評估支援；現有資料也不足以說明患者恢復了正常視力。

2026 年 8 月 4 日，中眸宣佈，ZM-02 獲得中國國家藥監局臨床試驗批准，擬用於晚期 RP。此前，該產品也已獲得美國 FDA 的臨床試驗許可，公司在美國登記的 PRISM I/II 期研究計畫納入 21 人，進一步觀察不同劑量下的安全性與初步療效。

臨床試驗許可意味著可以按獲准方案開展人體研究，距離產品上市還要經過後續證據和審評。單次給藥後的效果能維持多久、那些患者更可能獲益，以及眼部炎症等風險如何控制，都要在更大樣本和更長隨訪中繼續確認。

▍另外兩家中國公司，走向不同的臨床路徑

在中眸之外，中國還有團隊把光遺傳學帶入視覺恢復研究。成立於 2021 年的星明優健，先以 UGX-201 開展探索性人體試驗，再推進下一代產品 UGX-202。兩代產品都圍繞一個關鍵問題迭代：如何把編碼光敏蛋白的基因更有效地送到目標視網膜細胞。

2026 年發表在《美國眼科學雜誌》的 UGX-201 研究，納入了 9 名晚期 RP 患者。這是一項研究者發起、開放標籤、非隨機的單中心試驗，其中 6 人起初仍有光感，3 人已無光感。研究在 52 周內未觀察到嚴重眼部或全身不良事件，同時報告了初步視覺功能改善。

不同基礎視力的患者，觀察到的變化也不同。起初有光感的 6 人，視力平均改善 0.30 logMAR；起初無光感的 3 人，都曾恢復光感，其中 2 人維持到了第 52 周。恢復光感與識別物體是不同層次的視覺能力，這項小樣本、非隨機研究首先提供的是早期人體證據。

下一代 UGX-202 對 AAV 衣殼、調控序列和光敏蛋白作了進一步最佳化。2025 年 10 月 9 日，星明優健與英國基因治療公司 AviadoBio 宣佈獨家選擇權與許可協議：如果後者行使選擇權，將取得 UGX-202 在大中華區以外的獨家開發和商業化權利。

協議所列最高 4.13 億美元，是包含首付款、研發及銷售里程碑在內的潛在付款總額，另有銷售提成。後續付款與選擇權行使及相應條件掛鉤，這一數字涵蓋的是未來達到約定條件後可能獲得的付款。

星明優健團隊訪問 AviadoBio，雙方圍繞眼科基因治療展開合作

另一家是 2022 年成立的健達九州，由羅敏敏團隊推動創立。其光遺傳在研產品 GA001 同樣面向 RP，相關技術來自團隊對雞源視蛋白 5（cOpn5）的研究與轉化，再借助 AAV 將編碼光敏蛋白的基因送入視網膜神經細胞。

這也體現了光遺傳產品的技術分化。cOpn5 屬於 G 蛋白偶聯受體，與綠藻來源的通道視紫紅質採用不同的訊號機制；進入臨床的方案，可以沿著“賦予細胞光響應”的思路發展，而不必使用同一種蛋白。

據 2026 年 9 月公開報導，GA001 註冊臨床試驗已在上海交通大學醫學院附屬第一人民醫院完成中國首例受試者入組和給藥。此前，這一項目已開展研究者發起的臨床研究；本次推進的是註冊臨床驗證，首例給藥本身尚不能提供療效結論。

GA001 視網膜色素變性註冊臨床研究相關活動現場

健達九州還把研究延伸至神經系統疾病，但並非所有管線都使用光遺傳學。例如其 GA002 採用化學遺傳學路線，通過藥物分子調控經過改造的受體，與用光啟動細胞的 GA001 屬於不同方案。

下一批臨床資料裡，最值得看的會是更具體的變化：患者能否在不同光照下辨認物體、視覺改善能否幫助日常活動，以及這些獲益在一年之後是否仍然存在。公司之間使用的蛋白、載體、入組人群和測量方法不同，現階段公佈的數字，也還不能直接排出療效高下。   (有新Newin)

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諾獎為什麼給了光遺傳學？用光控制腦！

光遺傳學獲得今年首個諾獎！一家中國公司已將它推進臨床