10 月 5 日，2026 年首個諾貝爾獎揭曉。卡羅琳斯卡醫學院諾貝爾大會宣佈，將今年的生理學或醫學獎授予 Karl Deisseroth（卡爾·戴塞羅斯）、Peter Hegemann（彼得·赫格曼）和 Georg Nagel（格奧爾格·納格爾），表彰他們“在光門控離子通道和光遺傳學方面的發現”。三人將分享 1200 萬瑞典克朗獎金。

就在兩個月前，一家中國公司宣佈，基於光遺傳學的在研療法已獲准在國內開展臨床試驗。成立於 2019 年的中眸醫療，正在用 ZM-02 嘗試幫助晚期視網膜色素變性患者恢復部分視覺功能；公司此前已開展首次人體研究，並披露了 52 周隨訪資料。

中眸與這屆諾獎還有一層聯絡：Nagel 是其科學顧問委員會成員。今天獲獎的是支撐這一領域的基礎發現，中眸要繼續回答的，則是一種具體療法在患者身上能產生多大的獲益、能維持多久。

2026 年諾貝爾生理學或醫學獎三位得主。插畫：Niklas Elmehed；圖片沿用原稿所附獲獎海報。

▍從綠藻身上，找到一個光開關

這項技術最初要解釋的，是一株綠藻為什麼會朝光游動。Hegemann 長期研究衣藻（Chlamydomonas）對光的感知，Nagel 則擅長分析膜蛋白的功能。兩人的合作，把一種微生物的生存本能變成了可以被拆解、測量的細胞機制。

2002 年和 2003 年，研究團隊先後發表關於通道視紫紅質 ChR1、ChR2 的論文。這類蛋白把感光與離子通道的功能結合在一起：受到適當波長的光照，通道便會打開，帶電離子穿過細胞膜，改變細胞的電活動。把相應基因送入其他細胞，也能讓它們獲得對光的響應能力。

衣藻可以感知光，並向光源移動。光遺傳學的關鍵工具來自對這種微生物的研究。圖片：原稿所附科普示意圖。

下一步是讓神經元也接受這個“開關”。2005 年，具有神經科學和臨床精神科背景的 Deisseroth 與團隊，在大鼠來源的培養神經元中表達 ChR2，用藍光觸發神經訊號。2007 年，這套方法進一步進入活體小鼠大腦，光敏蛋白開始成為研究完整神經回路的工具。

神經科學家由此多了一種驗證因果關係的辦法。過去，研究者可以看到某些腦區在動物運動、形成記憶或產生情緒時變得活躍，但電刺激往往會同時影響附近不同類型的細胞。光遺傳學可以把光敏蛋白的表達限定在特定類型的神經元，再用光精確干預它們的活動。

讓培養神經元表達 ChR2 後，光照可觸發離子流與神經訊號。這是機制示意，並非視覺治療過程。圖片：原稿所附科普示意圖。

“某種行為發生時，那些細胞在活動”，於是可以繼續追問：主動啟動或抑制這些細胞，行為會不會改變？此後，研究者將不同光敏蛋白發展成啟動或抑制神經活動的工具，廣泛用於研究運動、獎勵、恐懼和記憶等神經回路。

Hegemann 和 Nagel 從微生物中找到可由光控制的膜蛋白，Deisseroth 等人把它們帶進神經元，並行展出一套研究方法。所謂“用光控制大腦”，實際指向對特定細胞和回路的干預，其精度和適用範圍都有明確邊界。

▍中眸醫療，先從晚期視網膜疾病切入

從神經科學工具走向治療，視覺恢復是光遺傳學較早進入人體研究的方向之一。視網膜色素變性，簡稱 RP，是一類遺傳性視網膜退行性疾病。到了晚期，負責接收光線的視桿、視錐細胞可能已大量損失，部分內層視網膜神經細胞卻仍然存活。

光遺傳療法嘗試利用這些殘存細胞，建立新的感光入口。研究者用腺相關病毒載體（AAV）遞送編碼光敏蛋白的基因，讓原本不承擔直接感光任務的細胞產生光響應，再把訊號傳入後續視覺通路。它試圖繞過已經受損的光感受器，因此有望覆蓋不同致病突變的患者。

中眸的 ZM-02 沿著這一思路開發，通過單次玻璃體腔注射遞送基因。公司開展的 MOON 研究是一項研究者發起的早期人體試驗，公開登記計畫納入 12 人，重點觀察安全性、耐受性及初步視覺功能變化。

中眸醫療官網的科學顧問委員會頁面列有 Georg Nagel

2026 年 5 月，中眸在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會期間披露，MOON 研究中 6 名接受給藥的患者完成 52 周隨訪。按公司公佈的視力評估結果，5 人的改善達到或超過 0.3 logMAR，6 人平均改善 0.61 logMAR；在這一量表中，數值下降代表視力改善。

這組資料提供了初步視覺改善訊號，樣本仍然很小，目前可見的 52 周結果來自公司對會議報告的披露。特定視力測試的進步，能否轉化為辨認物體、獨立行走等日常能力，還需要相應的功能評估支援；現有資料也不足以說明患者恢復了正常視力。

2026 年 8 月 4 日，中眸宣佈，ZM-02 獲得中國國家藥監局臨床試驗批准，擬用於晚期 RP。此前，該產品也已獲得美國 FDA 的臨床試驗許可，公司在美國登記的 PRISM I/II 期研究計畫納入 21 人，進一步觀察不同劑量下的安全性與初步療效。

臨床試驗許可意味著可以按獲准方案開展人體研究，距離產品上市還要經過後續證據和審評。單次給藥後的效果能維持多久、那些患者更可能獲益，以及眼部炎症等風險如何控制，都要在更大樣本和更長隨訪中繼續確認。

▍另外兩家中國公司，走向不同的臨床路徑

在中眸之外，中國還有團隊把光遺傳學帶入視覺恢復研究。成立於 2021 年的星明優健，先以 UGX-201 開展探索性人體試驗，再推進下一代產品 UGX-202。兩代產品都圍繞一個關鍵問題迭代：如何把編碼光敏蛋白的基因更有效地送到目標視網膜細胞。

2026 年發表在《美國眼科學雜誌》的 UGX-201 研究，納入了 9 名晚期 RP 患者。這是一項研究者發起、開放標籤、非隨機的單中心試驗，其中 6 人起初仍有光感，3 人已無光感。研究在 52 周內未觀察到嚴重眼部或全身不良事件，同時報告了初步視覺功能改善。

不同基礎視力的患者，觀察到的變化也不同。起初有光感的 6 人，視力平均改善 0.30 logMAR；起初無光感的 3 人，都曾恢復光感，其中 2 人維持到了第 52 周。恢復光感與識別物體是不同層次的視覺能力，這項小樣本、非隨機研究首先提供的是早期人體證據。

下一代 UGX-202 對 AAV 衣殼、調控序列和光敏蛋白作了進一步最佳化。2025 年 10 月 9 日，星明優健與英國基因治療公司 AviadoBio 宣佈獨家選擇權與許可協議：如果後者行使選擇權，將取得 UGX-202 在大中華區以外的獨家開發和商業化權利。

協議所列最高 4.13 億美元，是包含首付款、研發及銷售里程碑在內的潛在付款總額，另有銷售提成。後續付款與選擇權行使及相應條件掛鉤，這一數字涵蓋的是未來達到約定條件後可能獲得的付款。

星明優健團隊訪問 AviadoBio，雙方圍繞眼科基因治療展開合作

另一家是 2022 年成立的健達九州，由羅敏敏團隊推動創立。其光遺傳在研產品 GA001 同樣面向 RP，相關技術來自團隊對雞源視蛋白 5（cOpn5）的研究與轉化，再借助 AAV 將編碼光敏蛋白的基因送入視網膜神經細胞。

這也體現了光遺傳產品的技術分化。cOpn5 屬於 G 蛋白偶聯受體，與綠藻來源的通道視紫紅質採用不同的訊號機制；進入臨床的方案，可以沿著“賦予細胞光響應”的思路發展，而不必使用同一種蛋白。

據 2026 年 9 月公開報導，GA001 註冊臨床試驗已在上海交通大學醫學院附屬第一人民醫院完成中國首例受試者入組和給藥。此前，這一項目已開展研究者發起的臨床研究；本次推進的是註冊臨床驗證，首例給藥本身尚不能提供療效結論。

GA001 視網膜色素變性註冊臨床研究相關活動現場

健達九州還把研究延伸至神經系統疾病，但並非所有管線都使用光遺傳學。例如其 GA002 採用化學遺傳學路線，通過藥物分子調控經過改造的受體，與用光啟動細胞的 GA001 屬於不同方案。

下一批臨床資料裡，最值得看的會是更具體的變化：患者能否在不同光照下辨認物體、視覺改善能否幫助日常活動，以及這些獲益在一年之後是否仍然存在。公司之間使用的蛋白、載體、入組人群和測量方法不同，現階段公佈的數字，也還不能直接排出療效高下。   (有新Newin)

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光遺傳學獲得今年首個諾獎！一家中國公司已將它推進臨床