在過去的三年裡，Vertex的股價飆升了三位數。

今年以來，頂點製藥(Vertex Pharmaceuticals)的股價上漲了約20%，接近歷史高點，三年來實現了三位數的漲幅。因此，你可能會有點猶豫是否要購買這家雄心勃勃的生物技術公司的股票或鞏固自己在這家公司的地位。但是，僅僅因為一隻股票大幅攀升，並且在歷史最高水平附近交易，並不意味著它的價格過高或已經充分發揮了潛力。

儘管這家生物技術公司表現優異，但其預期市盈率僅為28倍，考慮到其當前的盈利增長以及長期潛力，這是一個非常合理的水平。此外，Vertex的最新消息表明，該公司的增長機會正在擴大，因此，隨著時間的推移，該公司的收益和股價都應該會走高。讓我們來看看三個具體的理由來購買頂點股票。

1.  擴大在十億美元業務中的領導地位

Vertex已經是治療囊性纖維化(CF)的全球領導者，其藥物組合去年帶來了98億美元的銷售額。該公司銷售的治療方法可以糾正一種名為囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)的功能失調蛋白，這種蛋白會導致這種疾病的症狀。

該公司最大的重磅產品Trikafta於2019年獲得批准，改善了全球患者的生活。然而，現在，Vertex可能即將贏得CFTR調製器的認可，該調製器甚至比這款暢銷產品更好。這家生物技術公司最近向監管機構提交了一個被稱為“vanza三巨頭”的候選產品，他們的決定將在2025年1月2日或之前做出。

vanza三聯片的療效和使用方便都超過了Trikafta：它每天服用一次，而Trikafta每天服用兩次。這種潛在的新藥可能會吸引更多的患者來Vertex，並在未來進一步擴展其智慧財產權。

2.   一種可能改變市場的基因療法就在眼前

如今，Vertex以其CF專業知識而聞名，但該公司一直非常努力地向投資者展示，它在其他領域也能表現出色。去年年底，隨著血液疾病基因療法Casgevy獲得批准，該公司取得了第一次勝利。

現在，Vertex即將進軍另一個領域，隨著時間的推移，這個領域可能會帶來巨大的收益。該公司最近開始向監管機構滾動提交suzetrigine(以前稱為VX-548)，這是一種治療中至重度急性疼痛的候選藥物。考慮到目前患者的選擇有限，這對Vertex來說可能是一個巨大的市場:主要是缺乏療效的非處方止痛藥，或者有成癮風險的處方阿片類藥物。

Vertex的非阿片類候選藥物可以填補這一空白，而且該公司擁有堅實的商業基礎設施，可以在醫院中推廣其產品，而醫院是許多止痛藥的處方所在地。據Vertex稱，美國每年約有8000萬患者接受治療中至重度疼痛的藥物處方。

因此，如果在監管審查中一切順利，Vertex可能很快就會發佈一種藥物，這將改變患者和公司的遊戲規則。

最後，現在收購Vertex股票的第三個原因是，該公司有足夠的資金投資於其產品線和新產品的商業化，從而保持增長。

如今，由於最近對Casgevy和我上面提到的候選公司的投資，Vertex的投資資本回報率(ROIC)低於過去；然而，這些投資應該在未來幾個月和幾年內取得成果。從長期來看，總的趨勢是ROIC和自由現金流的上升。

除此之外，由於穩健的收入增長，Vertex擁有大量現金——截至第一季度末，該公司現金總額達146億美元。這些因素應該讓我們對Vertex在未來實現良好增長的能力充滿信心。

這三個原因，再加上合理的估值，意味著Vertex現在是一個極好的投資對象，而且隨著時間的推移，它可能會為你的投資組合增加可觀的價值。 (北美財經)

全球首款Crispr基因編輯療法獲FDA批准在即，或將掀開新篇章，顛覆整個醫學界並帶來新的投資機會。

根據媒體報道，美國福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）與瑞士CRISPR Therapeutics合作開發的CRISPR基因編輯療法examglogene autotemcel（簡稱Exa-cel，品牌名稱Casgevy）可能在下個月初獲得美國食品藥物管理局（FDA）的批准，此療法用於鐮狀細胞貧血症適應症患者。

值得一提的是，這是全球首個獲批應用「基因剪刀」Crispr的療法，該基因編輯技術就像一把分子剪刀，可以用來剪切和修改DNA 序列。

本月早些時候，英國藥品和健康產品管理局（MHRA）已授予其該療法有條件上市許可，用於治療12歲及以上鐮刀型細胞貧血病（SCD）伴復發性血管閉塞危象（VOCs ）患者，以及無法獲得人類白血球抗原（HLA）匹配造血幹細胞移植治療的輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者。

隨著基因編輯技術在人體研究中取得進展，這些監管部門的批准可能只是一個開始。諾貝爾化學獎得主Jennifer Doudna在訪談中表示：

這項批准是醫學界的一個轉捩點，它將真正顯示了基因組編輯如何被用作一勞永逸的疾病治療方法。

但這新生領域應用還面臨許多障礙，例如各種安全因素和「百萬美元」等級的高昂費用。

基因編輯是包括基因和細胞醫學在內的更廣泛治療革命的一部分，我們所熟悉的藥片和注射一般都是針對體內的蛋白質或路徑來治療疾病，有了基因和細胞療法，現在可以針對疾病的根源進行治療，甚至可以達到治癒的效果。

Crispr基因編輯技術之所以發展如此迅速，一個原因是它是一種相對容易使用的工具。Doudna解釋說，它一發現，世界各地的人們就開始將其用於自己感興趣的應用領域。

此外，她也表示，這項技術非常及時：

我們有很多關於基因的信息，我們有能力合成基因，甚至整個基因組的片段，我們當時沒有的是一種可以用來重寫基因組的工具。而Crispr正提供了這個工具，它幾乎就像是整個生態系中缺少的一塊。

長遠來看，基因編輯要擴大其治療潛力，就必須想辦法擴展到組織和器官。Doudna提到，癌症和阿茲海默症是令人興奮的長期發展領域。例如，利用Crispr 來改變可能導致這種易感性的基因，從而保護那些有阿茲海默症遺傳易感的人不會生病，這是一個非常有潛力的方向。

根據Allied Market Research和Global Market Research的統計，2021年至2022年，全球基因編輯產業市場規模由48.11億美元成長至54.12億美元，2022年年成長率為12.49%。預計2030年，全球基因編輯市場規模將達到360.61億美元，複合年增長率為22.3%。

不過，通往前方的道路將充滿挑戰，安全和費用問題是首要考慮因素。而且通常情況下，最先上市的藥物並不一定是最好或最賺錢的。

對於Vertex/Crispr療法來說，其過程被稱為體外療法，這意味著需要從患者身上採集細胞，然後運往生產設施，在實驗室中使用Crispr 進行基因處理，然後再運回醫院。

重要的是，病人需要先接受化療，然後才能再輸注細胞，這有導致不孕的風險。而且Casgevy還可能面臨競爭，12月晚些時候，美國食品藥物管理局可能會批准藍鳥生物為鐮狀細胞患者提供的基因療法。

Janus Henderson 投資組合經理Daniel Lyons說：

從醫學和科學的角度來看，這令人無比興奮。但是，當你考慮到有多少患者，願意透過本質上是乾細胞移植來獲得這種治療時，你就必須謹慎一些。

其次，這類療法有一個普遍的問題——昂貴，雖然兩家藥廠尚未公佈售價，分析指出，按照一般基因療法的價格來推算大概率會是「百萬美元」等級的昂貴藥物。（華爾街見聞）

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