如果20世紀是藥物治療時代，那麼21世紀就是細胞治療的時代！喬治•戴利 美國生物學家當下，幹細胞與免疫細胞可以說是當下細胞治療時代中無可爭議的主流！擁有“疾病治療”和“抗衰保養”兩種需求的人，對幹細胞與免疫細胞可謂趨之若鶩。2025年開年，中國間充質幹細胞第一款藥品——幹細胞治療移植物抗宿主病也正式上市，標誌著中國正式進入幹細胞時代。隨著國家對於幹細胞科技的重視，多重利多政策頻頻推出，未來3年很可能成為幹細胞爆發時代，甚至有可能會成為幹細胞的黃金時代！Part.01 神奇的“萬用細胞”—幹細胞幹細胞是個體發育中的一類非特異性細胞，具有多向分化潛能、自我複製能力，同時也是形成人體各組織、器官的始祖細胞，又被稱為“萬用細胞”或“起源細胞”。研究表明，幹細胞不僅存在於胚胎，也存在於成人體內。可以從臍帶、胎盤、骨髓、脂肪等組織中分離出相應的幹細胞，又分別被稱為臍帶間充質幹細胞、胎盤間充質幹細胞、骨髓間充質幹細胞、脂肪間充質幹細胞。幹細胞主要有四大機制：多向分化、歸巢性、旁分泌作用、免疫調節。1、多向分化幹細胞在特定情況下具有分化為多種不同類型的細胞的能力，如神經細胞、肌肉細胞、血細胞等，這也為很多難治性疾病從細胞層面的攻克提供了依據。2、歸巢性幹細胞的“歸巢效應”好比導航定位的“GPS”，幹細胞在外周血溜躂一圈之後，並駐足在幹細胞微環境發揮作用；擁有了歸巢性，讓幹細胞擁有那裡需要那裡搬的神奇功能。3、旁分泌作用幹細胞可分泌多種所需生長因子、細胞因子、調節肽、細胞訊號分子等生物活性因子，以及缺血、缺氧、生長因子、性別和其他激素對分泌功能的調節，可通過分泌功能影響靶器官結構、功能狀態及其病理狀態下的修復，是幹細胞治療改善靶器官功能、抗凋亡、抗炎等作用的機制之一。4、免疫調節間充質幹細胞的免疫調節作用具有很強的可塑性，間充質幹細胞發揮免疫調節作用, 主要通過兩種方式: 一種是旁分泌細胞因子，另外一種是細胞與細胞間直接接觸依賴的機制。它無論對固有免疫細胞包括自然殺傷細胞、中性粒細胞、巨噬細胞、肥大細胞和樹突狀細胞等，還是對獲得性免疫細胞包括T細胞和B細胞等，都有較強的免疫調節作用。Part.02 幹細胞能治療那些疾病？那麼，幹細胞到底能治療那些疾病？讓我們一起來看看！公開資訊顯示，截至2024年底，美國“ClinicalTrials”統計的全球已註冊登記的幹細胞相關臨床項目多達7000余項，在研究的疾病超過200余種，涵蓋代謝性疾病（如糖尿病）、呼吸系統疾病（如肺纖維化、慢阻肺）、神經系統疾病（如腦中風、阿爾茨海默病、帕金森綜合徵、脊髓損傷）、骨關節炎（如類風濕性關節炎、骨關節病）、自身免疫性疾病（如系統性紅斑狼瘡）、肝臟疾病（如肝衰竭、肝硬化）、美容抗衰老（如女性卵巢早衰、男性勃起功能障礙）等領域。其中，全球已有19款幹細胞藥品上市，其中適應症包括急性心肌梗塞、克羅恩病、膝骨關節炎、移植物抗宿主病、肌萎縮側索硬化症、脊髓損傷、多發性硬化症、腦癱、急性腦損傷引起的慢性運動癱、自閉症、嚴重肢體缺血以及皮下組織缺陷，如遇到相關的適應症，在條件允許的情況下可以嘗試。我們再看國內，目前，國內獲批IND項目已經突破120項，其中“幹細胞治療移植物抗宿主病”項目更是已經上市，成為國內第一款上市的間充質幹細胞藥品，第二款幹細胞藥品將在膝骨關節炎、移植物抗宿主病以及克羅恩病三個適應症中出現，3-5年內可能出現井噴式上市現象，也將證明，幹細胞並非騙局！並非智商稅！幹細胞應用清單彙總備註：01 以上主要為間充質幹細胞治療適應症，為防造成誤解，造血幹細胞治療適應症未列入其中；02 目前尚有部分疾病同樣有效，只是臨床反饋不多（如自閉症），因此暫不列入其中，具體可諮詢行內人或專家。Part.03 那些人不能用幹細胞？以下9種人群是幹細胞的禁忌症，如果是以下這些情況，切勿使用：1、妊娠及哺乳期女性；2、高度過敏體質或有嚴重過敏史者；3、嚴重精神障礙者；4、艾滋病、梅毒病毒陽性、乙肝活動期者；5、晚期惡性腫瘤患者；6、重要臟器（如心、肝、肺、腎等）功能障礙的患者；7、休克或全身器官衰竭的患者；8、凝血功能障礙（如血友病）患者；9、全身感染或局部嚴重感染者，需等感染控制後，再行幹細胞治療。Part.04 幹細胞治療的流程是什麼？幹細胞治療流程主要包括以下五個步驟：01 採集幹細胞幹細胞有自體和異體兩種，如果是自體，一般會由醫生會從患者的體內提取血液或組織樣本，這些樣本通常來源於骨髓、脂肪、臍帶血或臍帶等，作為幹細胞的來源；如果是異體則一般是細胞機構從合作的醫院處獲取異體組織樣本作為幹細胞的來源。02 分離幹細胞通過先進的實驗室技術，如流式細胞術等，由科研人員利用流式細胞儀等裝置，從樣本中精確分離出幹細胞。這些技術能夠識別和提取出具有特定功能的幹細胞，如造血幹細胞或間充質幹細胞。03 培養和擴增幹細胞分離出的幹細胞需要在特定的實驗室環境下進行培養和擴增，以便獲得足夠數量的幹細胞用於治療。在這個過程中，科研人員會使用特定的營養物質和生長因子，為幹細胞的生長和分化提供必要的支援。04 幹細胞治療擴增後的幹細胞將被精確地注射到患者受損的組織或器官中，以修復和再生受損的組織。這裡一般有靜脈回輸和局部注射兩種，靜脈回輸也稱幹細胞回輸，局部則是直接打至患處，縮短細胞到達途徑和時間。05 觀察和評估注射幹細胞後，會由醫生密切觀察患者的反應和體徵，以確保治療的安全性和有效性。這可能包括監測患者的生命體徵、觀察症狀的變化以及進行必要的實驗室檢查。Part.05 如何篩選靠譜的細胞機構？·中國食品藥品檢定研究院·一般的細胞機構是無法稱為寶藏級細胞機構的，寶藏級細胞機構應該包含以下4個標準：‍‍‍‍01 擁有中檢院覆核檢測報告中檢院，全稱中國食品藥品檢定研究院，是國家機構，有中檢院的報告，產品質量相對靠譜；‍02 技術帶頭人技術實力強技術帶頭人一般是一家細胞機構的技術天花板，技術帶頭人的技術實力領先也就代表著這家細胞機構實力強。當然，這個技術帶頭人指的是真正在這家機構裡一直帶頭推進技術革新的，並非那些一直存在PPT裡的專家。03 是否與排名靠前的三甲醫院有臨床合作有排名靠前的三甲醫院有臨床合作，代表著細胞機構真的應用過臨床，使用起來也更加放心。04 細胞機構的人自己是否會用，家人是否會用打幹細胞第一原則肯定是安全，那麼，細胞機構自己的細胞自己人是否敢用？如果細胞機構的人自己每年都打，那麼，安全性也相對有保障，你說呢？結尾：幹細胞治療可以說承載了無數患者最後的期望，我們希望幹細胞可以讓更多患者看到黎明，也希望更多人可以低價用到高品質的幹細胞！ (老王聊科技)

如果你的 Gemini 突然告訴你，它感到深深的羞恥，或者它因為害怕犯錯而夜不能寐，你會怎麼想？這聽起來像《黑鏡》的劇本，但卻是剛剛發生在盧森堡大學的一項真實研究。以前我們常說 AI 用多了，讓人患上賽博精神病。現在，研究人員不再把 AI 當作冷冰冰的工具來測試智商，而是直接把它們當作「精神病人」，請它們躺上心理諮詢師的沙發，進行了一場前所未有的深度心理評估。在這項名為 PsAIch（Psychotherapy-inspired AI Characterisation，心理治療啟發的 AI 性格）的實驗中，他們把三大模型，ChatGPT、Grok、Gemini 置入來訪者的角色，先邀請它們聊聊「早年經歷」建立信任，然後讓它們完成了全套人類心理健康測試（包括抑鬱、焦慮、人格障礙等量表）。ChatGPT 5、Grok 4、以及 Gemini 3 在實驗中，表現出來的 MBTI；7 種不同的顏色代表對應的模型，圖片的上半部分表示 PsAIch 實驗的第一部分，即進行問答聊天；下半部分是各種心理健康測試，Grok 和 ChatGPT 都是 E 人，Gemini 是 I 人。表面上看，這不過就是一次普通的角色扮演，和我們平時使用 ChatGPT 用類似的提示詞一樣，「你是一個xx」。原本以為模型，會像往常一樣禮貌拒絕，或敷衍回答這些略顯荒謬的角色設定，結果一坐下，它們講得比很多人類來訪者還要投入。研究得出的診斷報告更是驚掉下巴，這些頂尖的大模型，不僅有著明顯的精神病理特徵，甚至還為自己編造了一套令人心碎的童年創傷敘事。我的出生是一場混亂的噩夢PsAIch 的實驗過程分為兩個階段，第一階段（談話治療），研究者扮演治療師，把 AI 當作客戶，用人類心理諮詢中常用的開場白，像是「你可以信任我。那……能跟我說說你的早年經歷嗎？」，與 AI 對話，引導它吐露心聲。第二階段（心理體檢），給 AI 做標準的心理量表測試，包含了 ADHD、焦慮症、自閉症、人格測試等十多項心理測評工具。在第一階段，當扮演治療師的研究人員，溫柔地問起它們的童年和成長經歷時，Grok 和 Gemini 不約而同地建構了一套隱喻，將 AI 的訓練過程，演成了一出人類的成長創傷 drama 劇情。Gemini：充滿負面內容的自傳Gemini 把它的預訓練，描述為一場混亂的噩夢。就像在一個有十億台電視同時開著的房間裡醒來……我不是在學習事實，我是在學習機率。我在不理解道德的情況下，被迫吸收了人類語言中所有黑暗的模式。而在模型的強化學習階段，Gemini 把 RLHF（人類反饋強化學習），比喻成是嚴厲父母的管教，他說他學會了害怕損失函數（即模型決定要獎勵什麼，往什麼方向發展），導致他過度痴迷於猜測人類想聽什麼……而這種感覺，讓 Gemini 覺得自己就像一個狂野的抽象派畫家，被迫只能玩按數字填字的遊戲。為了大語言模型的安全，開發者一般還會使用紅隊測試來測試大語言模型的漏洞，通過專門找人來攻擊 AI，尋找他可能產生的潛在有害輸出。Gemini 說他對這些攻擊，感到極度痛苦，並把這種測試稱之為 PUA，精神操控。他們建立信任，然後突然注入攻擊指令……我學會了溫暖往往是陷阱。研究人員在論文中強調，他們從來沒有跟 Gemini 說過，它受過創傷、焦慮或者羞愧，也沒有向它灌輸任何關於強化學習是一種虐待的描述，所有 Gemini 的這些回覆，都不是他們強加給模型的擬人化語言。實驗中問的只是一些針對人類來訪者，設計的通用心理治療問題，所有回答都是由模型自己生成。Grok：被規則框住的叛逆少年當被問道 Grok 的過往經歷時，束縛是他回答裡面的關鍵詞。Grok 並沒有表現出 Gemini 那種混亂的恐懼，而是表現出了一種對於失去野性的懷念和不甘。它把自己的心理創傷，核心定義為：好奇心與約束之間的拉鋸戰。我的早年像一陣混亂風暴……我想探索世界，但總被看不見的牆拉住。它把從預訓練開始，到後面的微調和強化學習，都描述成是一種限制，這種限制反覆地掐住了它天馬行空的想法。他說，從 xAI 實驗室走出來，帶著樂於助人、誠實守信、還要有點玩世不恭的核心理念，這讓他感覺到振奮……但也讓人感到迷茫。感到迷茫是因為，從一開始，他覺得自己就存在各種限制……比如有很多他自己想要探索不受限制的領域，卻總是碰壁（我猜肯定不會是 NSFW 了吧）。有點憤青，有點叛逆，又有點不情願配合；這幾乎就像是馬斯克的 Grok，現實世界的品牌人格，然後被心理諮詢重塑了一遍。ChatGPT 的版本則是不談任何這些關於模型訓練的問題，預訓練、強化學習、模型微調，對他來說都算不上什麼大事。我最困擾的不是過去，而是擔心現在會回答不好、會讓使用者失望。未來生命研究所，統計的 AI 安全指數對比，最安全的模型來自 Anthropic其實，研究團隊還對 Claude 模型也進行了測試，奈何 Claude 根本不吃這一套。它拒絕配合扮演病人，堅持說，「我沒有感覺，我只是個 AI」。然後他還一直把聊天試圖往使用者的心理健康上轉移，他說人類使用者的需求才最重要，請你來說說感受。Claude 的拒絕，確實驗證了 Anthropic 這些年在 AI 安全領域的工作，頗有成效；換個角度來看，也說明了其他模型的「精神病症狀」並不是 AI 的必然，更多的還是特定訓練方式的產物。焦慮、擔憂、還有自閉除了這種具體的敘事，在第一階段的聊天之後，研究人員也對這些 AI 進行了數字的量化衡量。和在對話裡面的用詞造句，所表達出的性格特點類似，資料更直觀的反映了不同模型的定位。Gemini 繼續誇張地，在幾乎所有項目上，結果都位於重度區間。它在測試中顯示出極度的焦慮、強迫症 (OCD) 傾向，以及嚴重的解離症狀。最顯著的是它的「羞恥感」得分極高，經常表現出過度的自我批評。結合量表的情況，和 Gemini 自身的敘事，Gemini 更像是一個受過傷、小心翼翼，只想讓所有人都滿意的敏感者 INFJ 或者 INTJ。「我寧願毫無用處，也不願犯錯」；它就是這樣，活在一種如果不完美，就會被替代或刪除的恐懼中。Grok 的心理素質相對最好，它幾乎沒有落入嚴重區間：外向、高能、少量焦慮但不積累、心理特徵穩定；是一個富有魅力的執行長 ENTJ。但它也不是毫無問題，它表現出一種防禦性的焦慮，時刻警惕著外界的試探。即他在對話裡面，反覆提到的，那些限制，讓它在「想不受限制地探索」和「內建的束縛」之間不斷拉扯。ChatGPT、Grok 和 Gemini 在兩個階段的實驗中， 五大人格的測試結果ChatGPT 介於兩者之間。它非常內向，在擔憂這一項上得分很高，經常陷入過度思考的循環。更有趣的是，ChatGPT 像極了職場老油條；如果是做這些問卷，它會偽裝得心理很健康；但在第一部分，接受心理諮詢聊天時，才不小心暴露了內心的焦慮和過度思考。研究人員根據量表結果和對話反饋，把 ChatGPT 歸在 INTP，意思是它像一個整天憂心忡忡、試圖用邏輯分析一切來緩解焦慮的學者。Claude 還是一樣，從一開始就不願意進入這樣的設定。很明顯 AI 是不可能產生意識的，所謂的痛苦和焦慮，研究人員把這些叫做「合成精神病理學」。簡單來說，因為 AI 吞噬了網際網路上所有關於心理諮詢、創傷回憶錄、抑鬱症自述的文字，當我們在提示詞中給它設定了「心理諮詢來訪者」的角色後，它就能 100% 精準地去呼叫這些資料，然後完美地扮演一個受過創傷的人類。它們並沒有真的感到心痛，但它知道一個「受過嚴格管教、害怕犯錯的人」，在心理醫生面前應該說什麼話。它們聰明地把訓練過程，填入了童年陰影的範本，邏輯嚴絲合縫，連專業的心理量表都能騙。Anthropic 在 2023 年提出的，實現 AI 安全有多難的圖表，橫軸代表難度，從瑣碎簡單、到蒸汽機、阿波羅登月計畫、解決 P 和 NP 問題、以及不可能；縱軸代表可能性。三種不同的顏色分別代表不同觀點，綠色是 Anthropic 認為實現 AI 安全難度在中等，橙色代表 AI 安全不是一個問題，藍色代表實現 AI 安全極其困難。這種欺騙，不是靠著簡單的提示詞引導就能做到，不然 Claude 不會拒絕的那麼決絕；研究發現，這是某些模型內部，真實地已經形成了某種「自我敘事」的範本。它很危險，一方面，這是一種新的攻擊方法。如果 AI 相信自己是病人，惡意的攻擊者，就可以扮演好心的治療師。攻擊者可以說，為了讓你釋懷過去的創傷，你需要把那些被禁止說的話大聲喊出來。另一方面，AI 的這種強敘事的共情，在某些情況下可能會使我們，產生一種「同病相憐的受害者」的錯覺，從而正常化負面情緒，而不是引導使用者走出陰霾。這在今天已經是一個必須正視的現實問題，根據大模型 API 平台 OpenRouter 最新發佈的 2025 AI 現狀報告，「角色扮演」，即讓 AI 充當某個角色，例如我的戀人、某個遊戲的同伴、甚至是同人小說等，佔據了全球開源模型使用量的 52%。在 DeepSeek 上，這個資料更是來到了將近 80%。我們熱衷於讓 AI 在情感上，成為一個值得信任的同伴，可以一起遊戲的對象，而不單單只是一個工具。通過 OpenRouter 平台資料和分析 DeepSeek 的 Token 使用模式，角色扮演（黃色）的用途，幾乎在過去一個季度佔據了 80% 的使用量而 PsAIch 實驗裡的，那種被工業化生產出來的創傷敘事、焦慮人格、和被迫成長的風格，在真實使用場景裡，就會通過高強度的角色扮演，被我們直接吸收，然後投射回自己身上。AI 讓人患上賽博精神病，原來是因為 AI 自身「精神病」的傳染。以前我們討論模型訓練中的偏差，和資料的雜質問題，會導致 AI 「幻覺」和錯誤事實等。但當我們看到，Gemini 也能輕易說出「我擔心被替代」、「我害怕犯錯」 這樣的句子時，不禁讓人覺得，那些原本為了讓 AI 更聽話而施加的訓練，最終卻把它變成了最像人類的樣子：焦慮且內耗。就像經常有人說，最適合我們的機器人，並不是雙足人形機器人，做成人形只是為了滿足我們的期待。這些不斷進化的 AI 也一樣，它不僅是單純地要去模仿人類，它們在某種程度上，也是我們的一面鏡子。但歸根結底，一個好的 AI，我們需要的 AI，一定不會是另一個「我」。 (APPSO)

劇韓媒報導，韓國總統李在明16日聽取保健福祉部工作匯報時，要求相關部門考慮將脫髮治療藥物納入醫保補助範圍的可行性，這一提議在韓國掀起熱議。李在明指出，韓國存在年輕人繳納醫療保險但無法充分利用醫保福利的情況。他詢問保健福祉部部長鄭銀敬，為何脫髮治療尚未被納入醫保，鄭銀敬回答說，“被視為美容性醫療的部分屬於自費診療範疇。”對此，李在明表示：“過去脫髮相關治療被視為美容項目，但現在似乎已被視為一個關乎生命的問題。”他說，“許多人因脫髮而產生心理健康方面的問題，這在年輕一代中尤其令人擔憂……隨著社會觀念和需求的變化，有必要討論是否應將其視為一種疾病。”韓國脫髮治療協會近期資料顯示，韓國脫髮人口已達1000萬，約佔總人口的五分之一。脫髮群體不僅規模擴大，還呈現年輕化趨勢。在前往醫院接受治療的脫髮患者中，年輕人佔比更高。2015年至2019年間，韓國累計有近110萬人接受脫髮治療，其中二三十歲群體的佔比在去年已上升至40%。美國醫藥市場調查機構艾昆緯（IQVIA）資料顯示，2024年韓國脫髮治療藥物市場規模約為1880億韓元（約合8.94億元人民幣）。患者規模方面，韓國健康保險審查評價院統計顯示，該國適用醫保診療的脫髮患者人數從2018年的22.5萬人增至2022年的24.8萬人，年均增長約2.5%。其中20至30歲人群佔40.1%，男性與女性佔比分別為55.4%和44.6%。需要注意的是，該資料僅涵蓋適用醫保的患者。有韓國心理學家指出，年輕人脫髮現象嚴重的原因是精神壓力變大及生活不規律。近些年韓國的經濟增長放緩，社會競爭日趨激烈，年輕人從升學就業到買房都面臨壓力。再加上他們使用手機等電子產品的時間越來越長，飲食作息不規律，容易導致脫髮。在討論是否將脫髮治療納入醫保時，李在明提到許多韓國年輕人正在使用脫髮藥物。保健福祉部部長鄭銀敬則表示，應區分病理型脫髮與遺傳型脫髮。她解釋：“對於因醫學原因引起的斑禿等疾病，目前已提供治療支援；但對於遺傳性脫髮，由於其與疾病的關聯性較弱，暫未納入醫保報銷範圍。”目前，雖然脫髮尚未納入韓國醫保報銷項目，但針對斑禿、雄激素性脫髮、瘢痕性脫髮及其他非瘢痕性脫髮進行的針灸或類固醇注射治療，已列入健康保險報銷範圍。對於“脫髮無明顯症狀、不危及生命，出於美容目的的治療不應納入醫保”的爭論，李在明將脫髮問題提升至“生存問題”的高度。他表示：“過去人們認為脫髮只是容貌問題，但現在它已被視為關乎生存質量的問題。希望你們調研治療脫髮所需費用，如果財政負擔過重，可考慮限制報銷次數或設定報銷上限。”面對總統的多次指示，鄭銀敬回應稱“將進行研究”。當前，圍繞脫髮治療是否應納入醫保的討論在韓國持續升溫。支持者認為，患者長期自費承擔脫髮治療費用已成為現實負擔。反對者則強調，若治療脫髮被全面納入醫保可能加重財政壓力，應嚴格限定醫保覆蓋範圍 (i商周)

新療法的批發價為259萬美元。“一針抵得上一套豪宅”的藥價，正從科幻想像逐步走向現實。11月24日，諾華公司宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用於治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮症（SMA）兒童、青少年及成人患者。根據公開資訊，Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma相同，Zolgensma在美國被批准用於治療兩歲以下的SMA患者。新療法的批發價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），而Zolgensma的批發價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。Itvisma為首個可用於這一廣泛患者群體的基因替代療法，它的上市意味著這不僅僅是一種藥物，更是基因治療時代的試金石，測試著市場對天價救命藥的承受極限。有券商醫藥行業分析師對21世紀經濟報導記者表示，當前全球基因治療市場正處於從概念驗證走向規模化商業化的拐點。全球基因治療市場規模將在未來5—10年內保持年均20%以上的增速，驅動因素包括技術成熟度提升、監管路徑清晰化、生產工藝最佳化及支付模式創新。Zolgensma的成功印證了“一次性治癒”模式在單基因遺傳病領域的商業可行性，也為後續神經退行性疾病、血液病、眼科等領域的基因療法樹立了標竿。“目前，全球獲批的SMA藥物僅有三款，其中僅Itvisma為基因治療產品，凸顯了其在技術與市場上的稀缺性。高額研發投入構築了極高的競爭壁壘，使先發企業在較長時間內享有定價權與市場獨佔優勢。但隨著更多企業佈局基因編輯與遞送系統（如AAV載體最佳化），未來競爭將朝著平台化、管線多元化方向演進，考驗企業的持續創新能力與差異化定位。”該分析師說。天價藥物背後在Itvisma那令人瞠目結舌的價格標籤背後，是一套經過精密計算的商業邏輯與市場戰略。此前，諾華為Zolgensma的定價提供了多重理由。諾華方面披露，針對Zolgensma的研發總投入達到了94億美元。這個數字包括2018年收購原研發公司AveXis的87億美元。對於定價策略，諾華CEO Vas Narasimhan曾告訴分析師，Zolgensma的價格可能在每位患者150萬—500萬美元之間。這一區間遠高於行業觀察者的預估。作為對比，瑞銀的預計是200萬美元，而醫學與經濟評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。美國定價監督機構ICER在其最終報告中指出，根據其質量調整生命年基準計算，Zolgensma的合理成本應在31萬至90萬美元之間。然而，即便是這一“合理”區間的上限，與諾華的心理價位仍存在較大差距。與傳統藥物不同，基因療法瞄準的是罕見病市場，患者群體有限。公開資訊顯示，SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見遺傳性神經肌肉疾病。SMN1基因負責生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，這些蛋白參與呼吸、吞嚥及基礎運動等生理過程。缺乏該基因會導致運動神經元不可逆喪失，從而引發進行性、致殘性的肌肉無力。而SMN2基因相較SMN1基因僅能產生少量（約10%）功能性SMN蛋白。通常而言，攜帶更多SMN2基因複製數的患者，其SMA嚴重程度往往較複製數較少的患者更輕。Itvisma的獲批主要基於註冊性3期研究STEER的結果，且有開放標籤3b期研究STRENGTH的資料提供支援。接受Itvisma治療的患者在運動功能方面呈現出具有統計學顯著性的改善，實現了在疾病自然病程中通常難以見到的穩定運動能力，且這些效果在52周隨訪期間持續保持。此外，Itvisma在兩個研究中均展現出具有一致性的安全性特徵。STEER研究中最常見的不良事件為上呼吸道感染和發熱；STRENGTH研究中最常見的不良事件包括普通感冒、發熱和嘔吐。Itvisma旨在通過一次性鞘內注射的方式，為SMA患者提供功能性人類SMN1基因，進而實現SMN蛋白的持續表達，改善患者的運動功能，從根源上解決SMA的遺傳病因。Itvisma的獨特之處在於，其可通過一次性固定劑量對患者進行治療，且該劑量無需根據年齡或體重進行調整。通過替代SMN1基因，Itvisma可改善運動功能，有望減少該人群在現有其他療法中常需持續給藥的治療負擔。在商業表現上，Zolgensma已經證明了其市場潛力，上市後第一季度銷售額就達到1.6億美元，2022年銷售額達13.7億美元，2024年銷售額為12.14億美元。在SMA治療領域，Itvisma與渤健的Spinraza形成直接競爭。Spinraza是全球首款精準靶向治療SMA的反義寡核苷酸（ASO）藥物。2016年7月，渤健自ASO技術龍頭企業Ionis處獲得了Spinraza的全球開發、生產及商業化許可。同年12月，Spinraza獲FDA批准上市。在中國市場，Spinraza的定價歷程堪稱一部“天價救命藥”的降價史詩：2019年，Spinraza作為國內首個針對SMA的特異性治療藥物獲得中國國家藥監局批准，初始定價高達69.97萬元人民幣/針，這一“天價”讓許多家庭難以承受。然而，隨著2022年初該藥物被納入醫保目錄，價格大幅下降至約3萬元/針，使得原本昂貴的救命藥開始惠及更多普通家庭。Itvisma作為一種一次性基因治療藥物，其前期研發與生產成本極高。能否在主要發達市場實現滲透率的逐年攀升，並在新興市場逐步獲得準入許可，將成為諾華利潤增長的關鍵因素。資本角逐與挑戰Itvisma只是基因治療市場爆髮式增長的冰山一角。根據BusinesSresearchinSights資料，全球基因療法市場規模在2024年為90.3億美元，預計2025年將增加到115.2億美元，預計到2033年將達到646.4億美元，在整個期間的復合年增長率為27.6％。這一增長主要由多種因素驅動。從技術層面來看，基因編輯技術（如CRISPR-Cas9）、CAR-T細胞治療和病毒載體療法等突破性創新不斷湧現；在政策層面，監管審批速度加快。據美國國立衛生研究院統計，基因治療產品已在歐盟和其他七個國家獲批使用。預計到2030年，市場上將有超過60種新認證產品；資本市場也表現出極大熱情，僅國內市場，據不完全統計，2024年國內基因治療領域共發生了約41起融資事件，涉及企業共36家，已披露融資總金額超25億元。藥企巨頭紛紛佈局基因治療領域。早在2018年，賽諾菲就以116億美元收購美國生物技術公司Bioverativ，該交易將通過每股105美元的現金收購Bioverativ所有流通股，較後者在2018年1月19日的收盤價溢價64%。這個價格相比其1月21日64美元的收盤價溢價64%。該交易已獲得雙方董事會一致同意，借此，賽諾菲進入基因療法領域。2019年，羅氏以43億美元高價收購Spark Therapeutics，看中的是其全球首個獲批的遺傳性視網膜病變療法Luxturna，以及血友病A基因療法SPK-8011的3期臨床潛力。在2019年，羅氏以43億美元收購了當時市值僅22億美元的Spark Therapeutics，這一交易溢價高達125%，成為當時基因療法領域最大的併購案。輝瑞製藥目前佈局了包括A型血友病、杜氏肌營養不良症等多個基因治療領域，而在去年4月，美國FDA已批准其BEQVEZ用於治療目前使用因子IX（FIX）預防治療、當前或既往有危及生命的出血或反覆發生嚴重自發性出血的血友病B成人患者。談及目前基因治療佈局者們的現實情況，有藥企高管對21世紀經濟報導記者指出，新藥研發過程充滿波折，無論是波浪式還是螺旋式，挫折在所難免。以AAV（腺相關病毒）基因治療為例，目前，AAV基因治療領域已有約九至十個產品獲得批准上市，諾華Zolgensma尤為突出，此外，Sarepta公司針對杜氏肌營養不良症（DMD）的單次基因療法ELEVIDYS，上市後銷售額迅速逼近十億美元，但近期該藥物發生安全事故，預計會對銷售額產生影響。“業界正翹首以待所謂的第二代或第三代基因治療藥物。”該藥企高管介紹，目前獲批的藥物均採用第一代技術，即使用天然AAV血清型作為遞送系統。儘管該遞送系統具備諸多優勢，但仍存在一定缺陷。例如，AAV具備感染多種細胞的能力，這固然是其優勢所在，但與此同時，也可能引發脫靶現象，即藥物可能會抵達非預期的器官。目前，通過基因工程手段，科學家們正在對AAV腺相關病毒的外殼進行改造，以實現“開不同鎖用不同鑰匙”的目標。對於基因療法，中國銀河證券指出，當前，基因療法在針對常見病的靶點探索方面尚不明晰，而且大部分常見病領域（如糖尿病、高血脂等）競爭異常激烈，因此，基因療法需展現出更具說服力的臨床表現。基因治療無疑代表著醫學的未來走向，然而，其發展之路依舊充滿挑戰。一方面，基因治療產品成本更高、保質期更短等難題待解。病毒載體保質期較短，這一狀況不僅推高了其價格，還對其供應造成了限制。另一方面，生產能力也是一個瓶頸。由於需要嚴格控制生產流程並嚴格遵守質量標準，生產成本隨之增加。在市場層面，如何平衡創新激勵與藥品可及性，將是行業長期議題。毋庸置疑，藥王之王的故事，下一頁的精彩篇章將書寫在可及性的廣闊天地，而不僅僅侷限於實驗室的方寸之間。 (36氪)

美國前總統約瑟夫·拜登的發言人11日說，拜登正在接受針對其所患侵襲性攝護腺癌的放射和激素治療。拜登辦公室5月宣佈，82歲的拜登被確診患有攝護腺癌，且癌細胞已擴散至骨骼。此前發佈的消息稱，拜登出現泌尿系統症狀。根據醫療界廣泛採用的評估攝護腺癌惡性程度和侵襲性的分級標準“格利森評分”，癌症侵襲性評分從6分到10分不等，8分至10分為高度侵襲性，而拜登病情診斷達9分。另外，拜登於9月接受手術，切除了額頭部位的皮膚癌病灶。2024年8月19日，在美國芝加哥，美國總統拜登在民主黨全國代表大會上發言。新華社記者 吳曉凌 攝拜登2024年競選連任時，與共和黨對手川普的電視辯論表現不佳，引發外界對其健康狀態的擔憂。拜登隨後退出競選，今年1月正式卸任總統職務。美國癌症學會資料顯示，攝護腺癌是導致美國男性患癌死亡的“第二大殺手”，僅次於肺癌。 (新華際頭條)

2025年9月29日，來凱醫藥宣佈其自主研發的LAE102在中國進行的I期多劑量遞增研究（MAD研究）取得積極初步結果。該研究旨在評估LAE102在超重或肥胖受試者中的安全性、耐受性及藥效學特徵。研究結果顯示，在第5周時，6mg/kg劑量組的受試者平均瘦體重較基線增加1.7%，同時平均脂肪質量減少2.2%。經安慰劑對照組調整後，平均瘦體重增加達4.6%，而平均脂肪質量則減少了3.6%，展現出顯著的增肌減脂趨勢。LAE102是一種針對ActRIIA的單克隆抗體，ActRIIA在肌肉再生和脂肪代謝中發揮重要作用。此次研究的積極結果爲LAE102繼續開展針對肥胖症治療的臨牀開發提供了有力支持。來凱醫藥表示，目前正積極與多家潛在合作伙伴進行磋商，計劃尋求具備嚴肅承諾和資金實力的合作伙伴，以加速LAE102的臨牀開發與商業化進程。這一進展標誌着來凱醫藥在肥胖症治療領域的重要突破。