全球首款Crispr基因編輯療法獲FDA批准在即,或將掀開新篇章,顛覆整個醫學界並帶來新的投資機會。
根據媒體報道,美國福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)與瑞士CRISPR Therapeutics合作開發的CRISPR基因編輯療法examglogene autotemcel(簡稱Exa-cel,品牌名稱Casgevy)可能在下個月初獲得美國食品藥物管理局(FDA)的批准,此療法用於鐮狀細胞貧血症適應症患者。
值得一提的是,這是全球首個獲批應用「基因剪刀」Crispr的療法,該基因編輯技術就像一把分子剪刀,可以用來剪切和修改DNA 序列。
本月早些時候,英國藥品和健康產品管理局(MHRA)已授予其該療法有條件上市許可,用於治療12歲及以上鐮刀型細胞貧血病(SCD)伴復發性血管閉塞危象(VOCs )患者,以及無法獲得人類白血球抗原(HLA)匹配造血幹細胞移植治療的輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者。