在大眾的印象中，製藥研究往往發生在擺滿實驗台、充斥著冒泡液體，研究人員身著白色大褂的傳統實驗室裡。但在倫敦國王十字區，有一位不走尋常路的製藥研究員帕特里克·施瓦布，他的工作場景卻截然不同。這裡曾經是鐵路站場和工業建築的地盤，如今卻搖身一變，成了倫敦最時尚的街區之一。施瓦布博士全身黑衣，供職於製藥巨頭葛蘭素史克（GSK），他正在用電腦科學中同樣熱門的人工智慧（AI），重新構想製藥的未來，致力於將儘可能多的工作從玻璃器皿轉移到電腦上，開啟“矽基藥物設計”新時代。當Transformer遇上藥物研發製藥行業一直以來都面臨著高成本、高風險的困境。一種新藥從研發到上市，平均需要花費26億美元，耗時10 - 15年，而且臨床試驗階段的候選藥物失敗率高達90%。這就好比在黑暗中摸索，投入巨大卻往往收穫寥寥。不過，AI的出現，似乎為這片黑暗帶來了一絲曙光。波士頓的生物技術公司英矽智能（Insilico Medicine）率先將基於Transformer模型的新一代AI應用於藥物研發領域。2019年，他們的研究人員腦洞大開，想用AI從生物和化學資料中發明新藥，第一站就瞄準了特發性肺纖維化這種肺部疾病。他們先是用與該病相關的資料集訓練AI，找到了一個有潛力的目標蛋白。接著，另一個AI登場，給出了能與該蛋白結合併改變其行為，同時毒性和穩定性都不錯的分子建議。最後，人類化學家接力，對篩選出的分子進行合成和測試，最終得到了一種名為rentosertib的藥物，並且最近成功完成了中期臨床試驗。整個過程僅用了18個月，而以往通常需要四年半的時間。這就像是原本開著老牛拉的破車在崎嶇山路前行，突然換成了高速行駛的跑車，效率提升立竿見影。如今，英矽智能已經有40多種由AI研發的藥物正在針對癌症、腸道和腎臟疾病等進行評估。而且，這種AI驅動的藥物研發模式正在迅速擴散。有預測顯示，該領域的年度投資將從2025年的38億美元飆升至2030年的152億美元。製藥公司與AI公司的合作也日益頻繁，2024年就宣佈了十幾項合作交易，總價值達100億美元。去年10月，製藥巨頭禮來（Eli Lilly）與輝達（Nvidia）宣佈合作，要打造行業內最強大的超級電腦，以加速藥物的發現和開發。這就像是武俠小說裡的各路高手紛紛結盟，準備在藥物研發這個江湖裡大幹一場。AI如何顛覆傳統藥物研發流程？傳統藥物研發就像一場漫長而艱難的馬拉松，從篩選具有潛在生物活性的有機小分子開始，就充滿了挑戰。要從數十億個小分子中篩選出合適的，就如同在茫茫大海裡撈針。而AI的加入，讓這個過程發生了翻天覆地的變化。它可以通過軟體模擬，對數以百億計的小分子進行篩選，測試它們的效力、溶解性和毒性等特性，根本不需要真正的分子進入試管。阿斯利康（AstraZeneca）負責這項工作的吉姆·韋瑟羅爾表示，AI篩選的速度比以前快了一倍，該公司90%以上的小分子發現流程現在都有AI助力。這就好比以前是人工一粒一粒地篩選沙子找金子，現在有了一台先進的淘金機器，效率自然大幅提升。在臨床試驗設計方面，AI同樣大顯身手。比如GSK的AI負責人金·布蘭森展示的基於智能體的系統Cogito Forge，當被問及生物學問題時，它能編寫自己的程式碼來回答問題、收集合適的資料集、整合資料，還能製作帶有結論圖表的簡報。它可以就一種疾病提出假設，包括可測試的預測，並通過文獻檢索來驗證或證偽。它甚至會派出三個“智能體”，一個尋找支援假設的理由，一個尋找反對的理由，還有一個來判斷誰對誰錯。這就像是有一群聰明的助手，幫研究人員全面地思考問題，大大提高了研究的精準性和效率。AI在選擇臨床試驗患者方面也發揮著重要作用。它可以分析候選人的健康記錄、活檢和身體掃描等資料，找出最有可能從新藥中受益的人。這樣一來，臨床試驗的參與者選擇更精準，試驗規模可以更小，速度更快，成本也更低。這就好比在一場比賽中，挑選出最有潛力奪冠的選手參賽，比賽自然更容易取得好成績。而AI最讓人驚豔的應用之一，當屬建立合成患者（也叫數字孿生）作為真實參與者的對照。AI通過分析過往試驗資料，學會預測未接受治療的患者病情自然發展情況。當有志願者參加試驗並接受藥物治療時，AI就會建立一個具有相同特徵（如年齡、體重、現有疾病和疾病階段）的“虛擬患者”。這樣，通過對比真實患者和虛擬患者的情況，就能更準確地評估藥物的療效。舊金山的數字孿生公司Unlearn.AI在2025年發佈的研究顯示，這種方法在早期帕金森病試驗中可將對照組規模縮小38%，在另一項阿爾茨海默病研究中可縮小23%。而且，對於那些原本可能沒有對照組的早期試驗，現在也可以通過數字方式引入對照組，增強對藥物療效的信心，並改進後續試驗的設計。這就像是給每個真實患者都找了一個虛擬的“影子”，通過對比兩者，更清晰地看到藥物的效果。AI的“製藥瓶頸”與突破之路不過，AI在製藥領域也並非無所不能。許多蛋白質分子，作為越來越常用的藥物，但它們比傳統藥物分子大得多，還老是晃來晃去，確定它們的精確形狀可不容易。RNA分子，作為新型疫苗的基礎，同樣讓人頭疼，而細胞內部基於膜的複雜結構更是難上加難。但好在這個領域的研究進展迅速，研究人員正在訓練AI來模擬蛋白質與其他分子的相互作用、預測RNA折疊，甚至模擬細胞。鹽湖城的Recursion公司打造了一個AI“工廠”，在其中對數百萬個人類細胞進行各種化學和基因變化的成像，讓AI學習基因和分子通路之間的模式。紐約的AI生物技術公司Owkin則利用醫院患者的大量高解析度分子資料訓練模型。Owkin的老闆湯姆·克洛澤爾認為，通過做出人類無法做到的發現，這項工作正在朝著生物學領域的真正通用人工智慧邁進。隨著AI在製藥領域的深入發展，一個問題也隨之而來：傳統製藥公司會被新興的AI公司顛覆嗎？像OpenAI，它引領了被稱為大語言模型的Transformer的發展，還有從GoogleDeepMind分拆出來的藥物發現初創公司Isomorphic Labs，都在訓練能夠在生命科學領域進行推理和發現的系統，希望這些工具能成為出色的“生物學家”。目前來看，製藥公司擁有豐富的資料以及理解和使用這些資料的背景優勢，所以合作是當下的主流。例如，OpenAI正在與RNA疫苗先驅Moderna合作，加速個性化癌症疫苗的開發。但隨著新模型讓生物學變得更具可預測性，行業優勢的天平可能會發生傾斜。無論未來競爭格局如何變化，有一點是肯定的：AI已經給製藥行業帶來了巨大的改變。如果它能在後期臨床試驗中也取得像前期那樣的改進，那麼上市的藥物數量有望大幅增加。從長遠來看，AI為人類健康帶來的提升潛力是巨大的。也許在不久的將來，我們就能看到更多由AI助力研發的藥物，為無數患者帶來新的希望，就像一場全新的醫學革命正在緩緩拉開帷幕。 (跬步書)

當地時間1月12日，摩根大通醫療健康大會（JPM Conference）在舊金山正式召開。大會首日，全球市值最大的科技公司輝達與全球市值最大的製藥公司禮來宣佈，將在五年內斥資10億美元在舊金山灣區建立一個新的聯合研究實驗室，以加速AI藥物研發處理程序。截至發稿，輝達市值為4.5兆美元，位居全球市值最大公司榜首；禮來市值穩定在1兆美元上方，牢牢佔據全球市值最大製藥企業的地位。據介紹，該實驗室將使用輝達最新一代AI晶片Vera Rubin。就在幾個月前，禮來曾表示，正使用1000多個輝達當前一代AI晶片Grace Blackwell建構一台超級電腦。這也有望成為全球最強大的AI電腦之一。使用人工智慧模型來設計和發現新藥物，是目前全球製藥巨頭加速佈局的方向，此舉目標是縮短新藥研發上市所需的時間。隨著輝達加速滲透生物技術市場，該公司採取的戰略是提供開源人工智慧模型和軟體，以便製藥商可以基於輝達的硬體，並利用這些模型和軟體建構自己的藥物開發平台。輝達當天還發佈了一系列新模型，其中包括一個可用於確保使用人工智慧工具設計的藥物在真實世界實驗室中合成的更新模型。對此，花旗分析師在一份發給投資人的報告中寫道：“輝達與禮來結成戰略聯盟，旨在通過將禮來公司的製藥專業知識與輝達的尖端人工智慧、加速計算和基礎設施能力相融合，從根本上重塑藥物發現，並將頂尖科學家和人工智慧工程師集中在一起，共同應對複雜的新藥研發挑戰。”諮詢公司麥肯錫在去年發佈的一份報告中稱，人工智慧是製藥業“百年難得的歷史性機會”。在美國，已經誕生了一大批AI製藥公司，它們通過建設大型實驗室，生成資訊來幫助訓練人工智慧，從而加速實驗處理程序，識別預測可能有效的藥物分子，並通過生成式人工智慧將藥物分子的設計數位化。波士頓諮詢的一份研究顯示，到2025年，AI生成的藥物分子在一期臨床試驗中的成功率已經高達80%至90%，高於50%的歷史平均水平。這意味著，AI發現的藥物正在突破臨床一期的瓶頸，展現出進入後期臨床驗證階段的潛力。AI製藥近年來也已經成為醫藥巨頭“因害怕錯過而不得不投”的新賽道。除了禮來之外，諾和諾德、艾伯維、默克、阿斯利康等巨頭公司都涉足了AI製藥領域。去年3月，擁有前“藥王”修美樂的艾伯維宣佈收購AI製藥公司Landos  Biopharma；2024年9月，諾和諾德與美國科技公司Valo  Health達成合作協議，尋求利用人類資料和人工智慧技術發現並開發心臟代謝疾病新療法。根據研究機構Research And Markets資料，2022年全球AI製藥市場規模已經超過10億美元，預計2026年市場規模將接近30億美元。中國生物製藥企業也有望在這一輪的AI製藥熱潮中再次引領技術前沿。去年，中國研究團隊展示了一項研究成果，他們利用生成式AI平台，“從零開始”發現全新靶點並設計全新分子、完成實驗驗證的過程。《自然醫學》對此發表評論稱，該研究標誌著向人工智慧輔助藥物發現引入臨床治療方面邁出堅實的一步。 (第一財經)

創新藥物研發國家科技重大專項技術總師曹雪濤：新一輪“創新藥物研發國家科技重大專項”已正式啟動創新藥又有大消息。在10月26日上午的第十屆醫藥創新與投資大會上，曾任中國國家衛健委副主任的第十四屆全國政協教科衛體委員會副主任、中國工程院院士、創新藥物研發國家科技重大專項技術總師曹雪濤表示，2025年，新一輪“創新藥物研發國家科技重大專項”已正式啟動，該專項與上一輪新藥專項接續，擬在未來實現跨越式發展。2008年～2020年，國家實施了“重大新藥創製”科技重大專項，圍繞專項研發重點攻關，成效顯著，取得“五大標誌性成果”，有力推動中國新藥研發由“仿”到“創”、醫藥產業由“大”到“強”的趨勢性變化。曹雪濤在關於“創新藥物研發國家科技重大專項的戰略思考與實施路徑”的主題演講中指出，在新形勢下，中國生物醫藥產業也面臨新挑戰，其中備受關注的是原始創新能力弱：與發達國家相比，中國FIC創新藥相對不足，重磅炸彈級產品較少，截至2025年8月，中國Top20企業的FIC（First-in-class，首創藥物）管線數量僅為全球Top20藥企的三分之一；中國驅動新藥發展的核心技術少，全新靶點、機制、新治療概念和治療策略的發現，與發達國家仍有差距。此外，國際臨床研究佈局欠缺也是新挑戰之一。國際多中心臨床研究是新藥走向全球市場的關鍵一步，但2024年中國藥企開展的國際多中心臨床研究僅佔總數的2.6%，而國外藥企達24.9%。據曹雪濤介紹，新階段的“創新藥物研發國家科技重大專項”在組織管理模式方面有四大創新：一是確立了“兩總兩辦”的新架構（即行政總指揮、技術總師、專項辦、總師辦），並在中央科技委員會的宏觀協調下，提升管理的專業化與協同效率。二是變革項目組織模式，從高校、科研院所向創新型研發企業轉移，並通過組建跨機構、跨學科的“大團隊”，解決以往“多、小、散”的問題；三是強化協同聯動，加強與傳染病防治、慢病防控等國家級科技計畫及前端研發計畫的有機銜接；四是同步加強監管科學體系建設，提升對FIC藥物等創新藥的審評能力，為新藥上市保駕護航。從2025年第一批指南發佈到2035年，新一輪的重大專項計畫十年實現四個“轉變”，即從側重品種研發向建設新藥創製能力帶動品種創新轉變，從強調中下游產業鏈向關注上游創新鏈（重大基礎和技術研究等）轉變，從支援仿製藥在內的新藥研發向重點支援原創新藥研發轉變，從針對10類重大疾病向根據中國疾病譜變化和市場機制失靈疾病統籌佈局轉變。在2025年和2026年指南部署情況方面，聚焦新靶點、新技術、新理論、新機制，包括基於人工智慧的原創靶點發現、中醫藥理論指導下的人工智慧和資料驅動的中藥研發新範式；通用型CAR-T、人工再生血小板技術、靶向蛋白降解等新技術調控神經中樞炎症的新機制和新理論、調節非阿片類受體鎮痛的新機制和新理論等。曹雪濤最後表示：“在預期目標方面，預計到2035年，建成自主可控、運行高效、支撐有力的國家藥物創新體系，突破一批化學藥、中藥、生物藥等新藥創製重大關鍵核心技術，創製一批針對中國疾病譜、具有臨床價值的高水平創新藥物，造就一批創新能力佳、產品優、影響力大的國際頭部企業，全鏈條新藥研發綜合創新能力進入世界第一梯隊，形成產學研用醫藥創新生態體系和政策環境，成為世界新藥創製中心和生物醫藥產業高地。” (中國基金報)

昨天，我讀了Tempus AI的首席執行官（CEO）Eric Lefkofsky的訪談，意識到這家公司的發展模式，對中國醫療AI的發展具有借鑑意義。於是，我對Tempus AI業務模式進行了彙總，並列舉了對中國醫療AI發展的啟發，分享給你。一、Tempus AI的業務與成就Tempus AI（全稱Tempus AI, Inc.，原名Tempus Labs）是一家成立於2015年的美國健康科技公司，總部位於芝加哥，由Eric Lefkofsky創立。Lefkofsky在其妻子被診斷出乳腺癌後，決心利用資料和人工智慧（AI）來推動精準醫療的發展。短短十年，Tempus AI已成為精準醫療領域的領軍企業，其核心業務圍繞AI和巨量資料展開，專注於通過整合臨床、分子和影像資料，為患者提供個性化診斷和治療方案。主要產品與技術能力Tempus AI的業務模式以其龐大的資料資產和AI技術為核心，產品和服務覆蓋醫療診斷、藥物研發和臨床研究等多個領域。以下是其主要產品和功能：Tempus AI的核心優勢在於其資料規模和技術能力。據稱，公司擁有全球最大的臨床和分子資料庫之一，這一資料庫整合了基因組學、臨床記錄和影像資料，通過AI演算法分析，為醫生提供近即時的決策支援。例如，其xT平台通過分子分析和臨床資料結合，顯著提高了癌症患者的個性化治療機會（Tempus Official）。此外，Tempus的生成式AI工具Tempus One於2023年推出，進一步提升了資料查詢和分析效率。市場表現與影響力Tempus AI的財務表現反映了其商業模式的成功和市場認可：收入：截至2024年12月31日，過去12個月收入達6.93億美元。市值：2025年5月2日，股價為57.06美元，市值約99億美元。Tempus AI的成功不僅體現在技術創新上，還在於其商業模式的可擴展性。通過與製藥公司、生物技術公司和醫療機構的合作，Tempus AI建構了一個精準醫療生態系統，不僅服務於患者，還推動了新藥研發和臨床試驗的效率。二、Tempus AI對中國醫療AI發展的借鑑價值中國作為全球人口最多的國家，醫療需求巨大，同時醫療資源分佈不均、慢性病負擔加重等問題突出。近年來，中國政府通過《健康中國2030規劃綱要》等政策大力推動醫療AI發展，特別是在醫療影像、診斷和藥物研發領域。Tempus AI的業務模式為中國醫療AI行業提供了以下關鍵啟發：1. 資料整合：建構醫療AI的基石Tempus AI的核心競爭力在於其龐大的多模態資料庫，涵蓋基因組學、臨床資料和影像資料。中國擁有14億人口，醫療資料的潛在規模遠超美國，但資料孤島和標準化問題限制了其應用。Tempus AI的經驗表明，建構統一的資料平台是醫療AI發展的基礎。借鑑點：資料標準化與共享：中國可通過政策引導，推動醫院、研究機構和企業之間的資料共享，建立國家級醫療資料平台。隱私保護：借鑑Tempus AI的去標識化資料處理方法，結合《個人資訊保護法》（PIPL），確保資料安全與合規。多模態整合：整合基因、臨床和影像資料，開發適用於中國疾病譜（如肝癌、糖尿病）的AI模型。2. 精準醫療：滿足個性化需求精準醫療是Tempus AI的核心領域，其通過AI分析基因和臨床資料，為癌症等疾病提供個性化治療方案。中國政府已將精準醫療列為重點發展方向，尤其針對高發慢性病。借鑑點：本土化精準醫療：開髮針對中國常見疾病（如肺癌、糖尿病）的精準醫療AI工具，結合中國患者的基因和生活方式資料。基層推廣：將精準醫療技術下沉到基層醫院，提高診療質量。政策支援：通過政府補貼和醫保覆蓋，降低精準醫療的成本，惠及更多患者。3. 產業合作：加速創新與應用Tempus AI與95%的頂級製藥公司合作，利用其資料和AI技術加速藥物研發和臨床試驗（Tempus Official）。中國醫療AI企業可借鑑這一模式，與本土和國際藥企、醫療機構合作，形成產業生態。借鑑點：藥企合作：與國內藥企如恆瑞醫藥、復星醫藥合作，利用AI最佳化藥物研發流程。臨床試驗最佳化：開發類似Tempus Trials的平台，加速患者招募和試驗處理程序。產學研結合：加強與高校、科研機構的合作，推動AI技術的轉化應用。4. 診斷創新：提升效率與精準性Tempus AI的智能診斷技術顯著提高了癌症等疾病的診斷精準性，尤其在液體活檢和分子分析領域。中國醫療AI企業可借鑑其經驗，開發高效的診斷工具，應對醫療資源不足的挑戰。借鑑點：AI影像診斷：結合中國在醫療影像AI領域的優勢（如科大訊飛的iFlyTek的語音醫療記錄系統），開發更精準的影像分析工具。基因檢測：推廣AI驅動的基因檢測技術，降低成本並提高普及率。預測性診斷：開發預測疾病風險的AI模型，助力預防醫學。5. 遠端醫療：縮小城鄉差距雖然Tempus AI未直接涉足遠端醫療，但其AI技術在診斷和治療決策中的應用為遠端醫療提供了技術基礎。中國在農村和偏遠地區的醫療資源匱乏，遠端醫療需求旺盛。借鑑點：AI驅動的遠端診斷：開發基於AI的遠端診斷平台，幫助基層醫生處理複雜病例。資料支援的遠端治療：利用AI分析患者資料，為遠端患者提供個性化治療建議。技術下沉：通過5G和雲端運算，將AI技術推廣到偏遠地區。三、從Tempus AI看中國醫療AI的未來想像一張由人類健康資料編織的巨型壁毯，每一根線條都承載著患者的病痛與希望。Tempus AI就像一位技藝高超的織匠，用AI的魔法將這紛繁複雜的線條梳理成一幅清晰的圖景，指引醫生找到每位患者的專屬治療路徑。在中國，這張壁毯更加恢弘，線條更加多樣，但也更加充滿潛力。中國醫療AI的崛起，如同一條沉睡的巨龍正在甦醒，鱗片上閃爍著創新的光芒。然而，要讓這頭龍翱翔九天，技術只是翅膀，智慧才是靈魂。Tempus AI的航海圖為中國指明了方向：資料是羅盤，精準醫療是燈塔，產業合作是風帆，診斷創新是船槳，遠端醫療是橋樑。但中國不能照搬他人的地圖，而需根據自己的海域——獨特的文化、政策和需求——繪製專屬航線。最終，醫療AI的成功不在於演算法的複雜或資料的浩瀚，而在於它能否點亮生命的希望。每一份精準的診斷、每一次及時的治療，都是對人性關懷的致敬。這不僅是技術的勝利，更是醫者仁心的延續。四、中國醫療AI實施的建議與挑戰實施建議資料基礎設施建設：政府和企業聯合投資，建設國家級醫療資料平台，制定資料標準和隱私保護規範。精準醫療研發：聚焦中國高發疾病，開發本土化AI模型，結合基因和臨床資料。產業生態建構：鼓勵醫療AI企業與藥企、醫院、科研機構合作，形成閉環生態。技術下沉：通過政策支援，將AI診斷和遠端醫療技術推廣到基層。人才培養：加強AI與醫療交叉學科的人才培養，彌補專業人才缺口。潛在挑戰資料隱私：嚴格的《個人資訊保護法》可能限制資料共享，需平衡隱私與創新。醫療體系差異：中國基層醫療資源匱乏，AI技術的推廣需配套基礎設施。成本問題：精準醫療和AI診斷成本較高，需通過醫保覆蓋降低患者負擔。文化適應：患者對AI醫療的接受度較低，需加強科普和信任建設。五、結論Tempus AI通過AI和巨量資料的結合，為精準醫療開闢了新路徑，其商業模式和技術創新為全球醫療行業樹立了標竿。對於中國醫療AI行業，Tempus AI的經驗提供了寶貴的啟示：資料整合是基礎，精準醫療是方向，產業合作是加速器，診斷創新和遠端醫療是突破口。然而，中國的醫療AI發展需結合本土需求，克服資料隱私、成本和文化等挑戰，才能真正實現“健康中國”的宏偉目標。PS：這是Tempus AI的官網：https://www.tempus.com/。如果你想深入瞭解，可以直接訪問。 (王偉強博士)

It’s not just AI. China’s medicines are surprising the world, too 不僅僅是人工智慧，中國的醫藥也在驚豔世界 Its firms are at the forefront of cheaper, faster drug discovery 中國企業正站在更廉價、更快速的藥物研發前沿

北京大學電腦學院張銘教授團隊聯合華盛頓大學等團隊，成功提出了生物活性基礎模型ActFound，登上國際AI頂刊。在跨域生物活性預測、先導小分子最佳化、癌症藥物反應上，ActFound表現出色。 小分子生物活性在藥物研發中扮演著至關重要的角色。 生物活性反映了小分子與生物系統中特定靶點（如蛋白質、受體或酶）相互作用並引起可測量的生物學反應的程度，是篩選潛在藥物候選物、最佳化分子結構以及預測藥物療效和安全性的關鍵指標。 精準預測和評估生物活性不僅可以大幅縮短藥物篩選時間、降低研發成本，還能幫助研究人員理解藥物作用機制，從而加速新藥開發處理程序，為患者帶來更有效、更安全的治療方案。